Quiver Bioscience获得非稀释性资金以加强CNS基因药物发现平台能力并推进基于AI/ML的CNS药物安全性预测工具

Quiver Bioscience Secures Non-Dilutive Funding to Enhance CNS Genetic Medicine Drug Discovery Platform Capabilities and Advance Powerful AI/ML-Based In Vitro / In Silico Predictor of CNS Drug Safety

Quiver Bioscience（“Quiver”），一家专注于治疗严重中枢神经系统（CNS）疾病和慢性疼痛的发现技术与治疗公司，今日宣布已从美国国立卫生研究院（NIH）获得小型企业创新研究（SBIR）资助。这项由美国国家神经疾病和中风研究所（NINDS）颁发的第二阶段资助名为“Safe-OPTION: Optical Physiology To Interrogate Oligonucleotide Neurotoxicity”，将在三年内为Quiver提供215万美元的资金，用于继续开发一个综合平台，以改进对靶向CNS的反义寡核苷酸（ASO）疗法安全性和耐受性的预测能力。

ASO疗法因其能够精确调控疾病目标活性而越来越多地被开发用于治疗神经系统疾病。尽管ASO在神经系统疾病中的临床应用已取得成功，但其开发仍面临确保候选药物避免特定模式神经毒性的挑战，这需要在多种动物模型中进行漫长且成本高昂的临床前安全性研究。通过引入更早期、更准确的ASO诱导急性及延迟神经毒性预测工具，可以显著提高ASO药物开发的效率。Quiver打造了一个卓越的药物发现平台，该平台结合了与疾病相关的人类神经元模型、基于全光学电生理学的功能读数以及AI/ML驱动的分析方法，为神经系统疾病提供独特见解并加速药物开发。借助此次新的SBIR资助，Quiver将进一步增强现有的ASO药物开发能力，将其平台应用于更准确地预测ASO的CNS毒性。这一平台将整合基于机器学习（ML）的计算机模拟（in silico）ASO设计工具以及一系列基于全光学电生理学的体外（in vitro）神经元功能检测，并通过啮齿动物研究的实证数据验证其预测算法。这一增强型平台将通过快速识别具有更高临床成功率的先导分子，从而加速ASO药物开发过程，同时降低与临床前动物研究相关的成本和时间。

Quiver在此新资助项目中的目标与美国食品药品监督管理局（FDA）推动用新方法（NAMs）替代临床前动物安全性研究的方向高度一致，这些新方法包括体外人类细胞系统和基于人工智能（AI）/机器学习（ML）的计算机模拟模型。虽然动物模型在理解疾病生物学和促进药物开发方面具有历史价值，但它们存在局限性，例如动物研究不可扩展，且成本高昂、耗时长。此外，由于物种间生物学差异，动物模型可能无法准确预测药物化合物在人体中的表现。先进的功能性人类细胞模型通过研究生物机制和评估药物靶点，彻底改变了神经系统疾病领域的药物发现，这些模型携带与患病人类神经元相同的遗传基础。Quiver的平台以其他技术无法实现的规模独特地探索神经元生物学，并填补了直接针对基本神经生理机制进行治疗发现的能力空白。凭借此次部分资助带来的新增能力，Quiver现在能够应对与预测和缓解ASO疗法相关神经毒性的突出挑战。

Quiver已经利用其独特的ASO设计和体外筛选平台推进了内部精准基因靶向治疗项目，其中包括其主要资产——一种靶向经过基因和临床验证的疼痛靶点Nav1.7的ASO候选药物。Nav1.7是一种电压门控钠通道，与多种神经性疼痛疾病有关。

除了NIH SBIR资助外，Quiver还获得了来自关键患者倡导和研究组织的资助支持，这些组织致力于推进神经系统疾病的精准医学。这些资助包括来自Dup15q联盟、FRAXA研究基金会以及KCNT1癫痫基金会（与CURE癫痫合作）的支持，分别支持Quiver针对三种CNS疾病（Dup15q综合征、脆性X综合征（FXS）和KCNT1相关癫痫）的药物发现项目。Quiver最近宣布与QurAlis达成一项专注于FXS的研究合作，该合作将部分由FRAXA研究基金会的新资助支持。这些合作伙伴关系对于Quiver加速罕见和常见CNS疾病变革性治疗发现的使命至关重要。

关于Quiver Bioscience

Quiver Bioscience是一家技术驱动型公司，致力于创造变革性的脑部药物，同时揭示新的生物学知识和新颖、有效的药物靶点。通过先进的单细胞成像和多组学技术，我们正在构建全球信息最丰富的神经元洞察图谱，称为“基因组定位系统（Genomic Positioning System, GPS）”。我们的方法整合了尖端的可扩展人类模型、最先进的技术和专有工程，以及基于学习和代理的AI/ML模型，以识别新的治疗靶点和最佳候选分子，为患者提供全新且有意义的治疗方法。如需更多信息，包括合作伙伴关系和描述Quiver GPS在药物发现中应用的出版物，请访问www.quiverbioscience.com或关注我们在LinkedIn上的动态。

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