研究人员通过一项随机安慰剂对照试验发现，米非司酮（商品名：Korlym）能够显著降低血糖控制不佳的2型糖尿病伴高皮质醇症患者的HbA1c水平。这项研究的结果在ADA（美国糖尿病协会）年会上公布，并由拉尔夫·A.及其同事发表于《糖尿病护理》（Diabetes Care）杂志。
高皮质醇症是一种常被低估的血糖控制不佳的原因，即便患者已使用多种糖尿病药物，大多数患者仍会出现这种情况。为了干预糖皮质激素受体，研究人员试图确定控制皮质醇的作用是否可以改善传统治疗无效的糖尿病患者的预后。
研究共纳入了136名年龄在18岁及以上的2型糖尿病患者，这些患者的HbA1c水平介于7.5%至11.5%之间（相当于58–102 mmol/mol），且尽管已接受多种降糖药物治疗，但血糖控制仍然不佳。所有参与者均通过地塞米松抑制试验显示出生化证据支持的高皮质醇症。参与者以2:1的比例随机分配，每日服用一次米非司酮（91人）或安慰剂（45人），持续24周。分层依据是参与者是否在肾上腺影像学检查中显示出异常。
主要发现
- 在基线时，整个队列的平均HbA1c为8.55%（69.9 mmol/mol）。经过24周治疗后：
- 米非司酮组的HbA1c较安慰剂组下降了1.32%（95%置信区间：−1.81至−0.83；P < 0.001），表明血糖控制显著改善。
- 接受米非司酮治疗的患者平均体重减轻5.12公斤（95%置信区间：−8.20至−2.03），腰围减少5.1厘米（95%置信区间：−8.23至−1.99）。
- 在米非司酮使用者中，有46%的患者因不良反应停止治疗，而安慰剂组中有18%。
- 共有19名参与者报告了不良事件。
- 在超过10%的米非司酮使用者中常见的副作用包括低钾血症、疲劳、恶心、呕吐、头痛、外周水肿、腹泻和头晕。
- 部分参与者的血压升高，这与该药物已知的药理特性一致。
在血糖控制不佳的2型糖尿病伴高皮质醇症患者中，为期24周的米非司酮治疗显著降低了HbA1c水平、体重和腰围。尽管由于副作用导致治疗中断的比例较高，但其耐受性符合预期。
参考文献：
Ralph A. DeFronzo, Vivian Fonseca, Vanita R. Aroda, Richard J. Auchus, Timothy Bailey, Irina Bancos, Robert S. Busch, John B. Buse, Elena A. Christofides, Bradley Eilerman, James W. Findling, Yehuda Handelsman, Steven E. Kahn, Harold J. Miller, Jonathan G. Ownby, John C. Parker, Athena Philis-Tsimikas, Richard Pratley, Julio Rosenstock, Michael H. Shanik, Lance A. Sloan, Guillermo Umpierrez, Samir Shambharkar, Iulia Cristina Tudor, Tina K. Schlafly, Daniel Einhorn, CATALYST Investigators; Inadequately Controlled Type 2 Diabetes and Hypercortisolism: Improved Glycemia With Mifepristone Treatment. Diabetes Care 2025; dc251055.
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