一项旨在测试非侵入性神经调节设备MyoRegulator的临床试验已经获得机构审查委员会的批准，可以开始在美国招募患者。该设备设计用于减缓肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的疾病进展。
Pathmaker Neurosystems公司开发的这一设备将在波士顿的一个单一地点启动第二项试验。此次试验将在Beth Israel Deaconess医疗中心进行，预计招募超过十几名参与者。这项研究被称为CALM（NCT06649955），意为“控制肌萎缩侧索硬化运动神经元兴奋性”，由美国国防部资助。哈佛医学院神经学教授Seward Rutkove博士和Courtney McIlduff博士将领导该研究。Rutkove担任医学院神经学系主任，而McIlduff则是医疗中心多学科ALS诊所的主任。
这是评估MyoRegulator设备在ALS患者中应用的第二项研究。首次1期试验于2023年启动并已完成，但结果尚未公布。
Pathmaker的联合创始人兼首席执行官Nader Yaghoubi博士在公司新闻稿中表示：“我们很高兴宣布[审查委员会]批准了CALM研究，这使我们可以很快开始招募。”
ALS是由运动神经元的渐进性损伤引起的，这些特殊的神经细胞控制着自主运动，导致肌肉无力和其他一系列症状逐渐恶化。尽管导致ALS中运动神经元损伤的确切机制尚不完全清楚，但神经细胞过度兴奋（即神经细胞发出过多的电信号）和细胞内毒性蛋白质聚集体的积累似乎是两个起作用的机制。
MyoRegulator设备通过减少过度兴奋并激活某些蛋白质降解途径来减少运动神经元损伤，从而减缓ALS的进展。该设备通过向脊髓和其他外周神经传递轻微电流工作，这些电流通过贴附在皮肤上的一次性电极传递。据该公司称，该设备正在开发为家庭使用。
此前，首次人体1期试验（NCT06165172）评估了该设备在五名ALS成人患者中的安全性、可行性和初步疗效。现在，CALM研究旨在调查MyoRegulator在约15名ALS成人中的应用。符合条件的参与者需在过去两年内出现ALS症状。
该研究旨在收集更多关于设备可行性和安全性的数据，并在更长的随访期内评估其有效性。参与者将在四周内每周接受三次治疗，总共一个月，并在完成治疗期后继续随访长达六个月。
主要目标是通过测量能够以规定的刺激水平完成所有治疗疗程的患者数量来评估可行性，并通过评估不良事件的发生率和持续时间来评估安全性。次要措施包括评估ALS功能评分量表修订版（ALSFRS-R）得分的变化，这是衡量功能残疾的一种方法，以及患者报告的日常生活活动能力变化。生活质量、肌肉力量、肺功能和兴奋性的变化也将被评估。
Yaghoubi表示：“鉴于我们的技术工作原理，我们认为我们的非侵入性平台代表了一种新的治疗模式，将广泛适用于ALS。”
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