美国癌症研究协会（AACR）于华盛顿特区国会简报会上发布首份《儿童癌症进展报告》，指出当代癌症患儿生存期显著延长，但进步分布不均。这份192页的报告详述了分子诊断、靶向治疗及细胞免疫疗法的快速发展，这些技术正深刻改变众多患者的治疗结局。
AACR首席执行官玛格丽特·福蒂博士在发布会上表示："得益于数十年联邦资助研究，儿童癌症发展轨迹已发生深刻且可衡量的转变，当前所有儿童癌症的5年相对生存率已超过85%。"休斯顿德克萨斯儿童癌症与血液病中心临时主任威尔·帕森斯博士补充道，该报告既彰显了儿科肿瘤学取得的长足进步，也凸显其高度依赖跨机构、美国食品药品监督管理局、国家癌症研究所（NCI）及药企的协同努力。"儿童癌症治疗成果堪称近几十年医学研究最卓越的成就之一，"他在接受《Medscape医学新闻》采访时强调。
报告同时揭示治疗进展迟缓的领域：多种儿童癌症（尤其是侵袭性脑瘤和特定罕见实体瘤）四十余年来生存率几乎停滞，全球医疗可及性差异显著。帕森斯博士指出肉瘤和脑瘤为"治疗难度极高的儿童癌症"，并警示长期毒性效应持续影响幸存者。"尽管多数癌症已有有效疗法，但兼具高安全性和低毒性的治疗方案仍属稀缺。"为改善报告中的严峻问题，他提出两大优先事项：开发高风险及难治性癌症的创新疗法，并提升新旧治疗方案的可及性与实施可行性。报告特别指出全球医疗资源分配失衡——高收入国家儿童可获取尖端医疗，但低收入及中低收入国家患儿连基础诊断与治疗资源都严重匮乏。全美儿童医院指导委员会联席主席伊莱恩·R·马迪斯博士撰文呼吁："必须强化国内外跨部门协作，这是加速攻克儿童癌症并解决全球医疗不平等的最有效途径。"
报告强调儿童癌症在生物学上区别于成人癌症，多源于基因融合、表观遗传改变或发育通路异常，而非成人癌症典型的高突变负荷。达纳-法伯癌症研究所联席主席金伯利·斯特格迈尔博士指出："仅研究成人癌症远远不够。"
基因组分析步入常规诊疗
帕森斯博士完成儿科肿瘤专科培训于2007年，他感叹报告所述多项成就"在当时近乎科幻"。报告特别强调基因组分析作为管理儿童癌症的核心突破，正重塑常规诊疗实践。据国家癌症研究所2022年启动的"儿童癌症分子特征计划"，超6500名患儿已完成全面分子检测，其数据用于精准诊断、风险评估并匹配新兴疗法与临床试验。马迪斯博士在简报会上指出："多项研究证实基因组分析可提升儿童癌症诊断准确性，进而改善疾病预后。"
除分子靶向疗法外，CAR T细胞疗法现为复发/难治性B细胞白血病患儿提供治愈可能，临床试验正探索其在中枢神经系统（CNS）肿瘤中的应用。报告数据显示：弥漫性中线胶质瘤5年生存率仅约4%，高级别胶质瘤维持在30%左右，而白血病与霍奇金淋巴瘤则分别达87%和近100%。最具挑战性的癌症缺乏明确治疗靶点、难以活检监测，且多发于药物递送困难的中枢神经系统等解剖庇护所。实体瘤及脑瘤的肿瘤微环境还会阻碍免疫浸润与药物渗透，削弱对血液系统疾病有效的疗法效果。报告建议临床医生及时将疑诊或确诊患儿转诊至具备基因组分析、CAR T细胞疗法及临床试验资源的专业中心。
幸存者健康与晚期效应
报告显示美国现存超50万儿童癌症幸存者，未来数十年该数字将持续增长。许多幸存者面临化疗与放疗的持久影响，包括心肺疾病、内分泌功能障碍、神经认知损伤、生育问题及继发恶性肿瘤。由于治疗处于关键发育期，这些晚期效应尤为严重且可能迟至数年后显现。报告呼吁加强研发风险适应性低毒性方案，并构建衔接儿科与成人医疗体系的强化幸存者照护模式。AACR建议接诊成人幸存者的全科医生系统回顾既往治疗史，依指南筛查晚期效应，并在条件允许时协调幸存者诊所进行随访。
发病率与结局的差异
结构性与经济障碍持续阻碍特定群体取得进展。儿童癌症整体罕见，部分肿瘤全球年确诊不足数百例，患者基数小及临床前模型有限使药物研发困难昂贵，削弱企业投入动力。美国境内，西班牙裔儿童发病率最高，非西班牙裔黑人儿童生存率最低且特定癌症死亡风险更高。农村及经济弱势地区患儿面临诊断延迟、专业检测及治疗（包括分子分析与临床试验）可及性降低等问题。国际层面，部分低收入及中低收入国家可治愈儿童癌症的生存率仍低于40%，基础诊断服务、化疗药物供应及支持性护理常无法保障。报告结论指出，弥合这些差距既需新疗法，更需优化现有治疗的公平交付体系。临床医生应关注及时转诊、符合条件者纳入临床试验，并重视阻碍家庭获取专科治疗的经济地理障碍。
数据、人工智能与未来突破
报告指出人工智能与大规模数据整合有望加速儿童癌症管理进程。"儿童癌症数据倡议"等国家项目正汇集跨机构基因组学、影像学及纵向临床数据。人工智能辅助分析或可识别新靶点、优化风险预测，并解析患者疗效差异原因。报告强调，实现该潜力需持续投入、健全数据共享及谨慎整合AI工具至科研与临床流程，且工具开发必须基于多样化人群以避免加剧不平等。未来此类技术或支持风险适应性治疗决策、自动化影像病理审查及精准匹配临床试验，但报告提醒这些应用目前仍处探索阶段。
报告由美国癌症研究协会资助。帕森斯博士及指导委员会声明无利益冲突。
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