一篇由瑞典隆德领导的具有里程碑意义的研究表明，将干细胞衍生的多巴胺前体细胞移植到大脑是可行的。在第一项临床试验中，八名患者接受了移植，随访第一年未观察到与移植细胞相关的严重副作用。研究结果发表在《自然医学》杂志上。
在帕金森病中，患者大脑中产生多巴胺的神经细胞会逐渐丧失，导致运动迟缓、僵硬、步态障碍和震颤等症状。目前的治疗方法是使用药物替代失去的多巴胺，但随着时间推移，这些药物往往效果降低并产生副作用。
本次试验中测试的疗法旨在通过将基于干细胞的多巴胺神经细胞产品移植到大脑中，替代产生多巴胺的细胞，目标是移植后，这些细胞能在大脑中成熟为新的多巴胺产生神经细胞。
"用替代细胞替换帕金森病中丢失的多巴胺神经元的可能性一直是该领域的长期目标。这些发现代表了帕金森病再生医学方法的重要里程碑，并支持基于干细胞疗法的持续临床开发。"
——瑞典隆德大学细胞神经科学教授、STEM-PD项目负责人马林·帕尔马（Malin Parmar）
八名帕金森病患者接受了两种不同剂量的移植细胞产品，并进行了12个月的免疫抑制治疗以防止移植物排斥。七名参与者完成了12个月的随访；一名参与者死于肺部感染，与细胞产品无直接关联。手术过程通常耐受良好，移植参与者中未观察到移植物引起的不自主运动。临床上，患者保持稳定。使用多巴胺PET扫描的影像学在移植后6个月和12个月提供了移植物存活的早期迹象。七名参与者中有六名显著减少了多巴胺能药物的使用量，这一结果将在未来进一步评估。
"这代表了使用多巴胺细胞修复帕金森病患者大脑的一个令人兴奋的新起点——这种方法40年前在隆德使用胎儿多巴胺细胞开创。STEM-PD试验汇集了来自隆德和剑桥的科学家和临床医生的专业知识，使我们能够开展并交付首个针对帕金森病患者的干细胞衍生多巴胺细胞疗法，我们希望这将成为一个令人兴奋的新项目开端，最终可能使更广泛的帕金森病群体受益，"剑桥大学临床神经科学教授、STEM-PD临床负责人和英国站点首席研究员罗杰·巴克（Roger Barker）说。
"达到这一主要终点并能够证明细胞产品是安全的，对这项试验、我们的团队、参与患者以及所有患有帕金森病的患者来说都是巨大的成就。我们希望观察到的细胞存活和临床改善的早期迹象会随着时间的推移继续增加，并期待继续开发这种细胞疗法，"神经精神研究教授、瑞典斯科讷大学医院（所有患者均在此接受治疗）首席研究员格辛·保罗-维斯（Gesine Paul-Visse）说。
STEM-PD研究团队现在将继续对参与者进行长期随访，以进一步评估安全性、移植物功能和临床效益。
STEM-PD建立在隆德大学数十年来针对帕金森病的多巴胺细胞替代疗法研究基础上，以及将多能干细胞技术从实验研究转化为临床评估的开创性工作。该疗法由人胚胎干细胞衍生的多巴胺能神经元前体组成，移植到大脑后会成熟为产生多巴胺的神经元。STEM-PD试验是瑞典批准的首个多能干细胞试验，也是欧洲首个针对帕金森病的试验。
"这项临床试验的启动和执行只有通过科学家、临床医生、GMP生产团队、监管专家以及最重要的是参与患者的紧密合作才成为可能，"马林·帕尔马总结道。
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