临床研究正在重新思考其最根深蒂固的工作流程之一，利用人工智能和自动化技术变革试验数据的分析与报告方式。图片来源：Shutterstock/ArtemisDiana
在药物行业的大多数关于人工智能(AI)的讨论中，关注点一直集中在药物发现上。然而，随着赞助方竞相缩短研发时间线，临床试验生态系统中的另一个领域正成为技术颠覆的候选对象：生物统计学。
尽管数据采集和试验管理数十年来取得了进展，支撑统计分析的许多流程仍然严重依赖手工编程、定制工作流程和劳动密集型的质量控制。
对于一个在保持监管合规的同时面临加速研发时间线压力日益增大的行业来说，这个问题变得越来越难以忽视：为什么临床研究中一些最关键的流程仍在以数十年前的方式运行？
这正是Veristat试图通过InStat解决的挑战——一个AI赋能的生物统计平台，旨在自动化统计分析和报告的某些环节，同时保留监管机构所需的可追溯性。
Veristat公司人工智能与创新副总裁Kyle McBride告诉《临床试验竞技场》："几十年来，我们一直在手工编写、检查和执行数千行特定研究的代码。在某个时刻，你不得不问：肯定有更好的方法来做这件事。"
传统流程与现代技术的相遇
制药行业历史上一直谨慎采用新技术，特别是在与监管申报直接相关的领域。虽然电子数据采集和基于风险的监查已经改变了临床试验执行的某些方面，但统计编程仍然在很大程度上依赖于为每个研究定制开发的代码。
McBride表示，最近对一项研究的分析需要超过21,000行代码来生成可用于提交的统计输出。此类过程可能需要数月时间才能完成，并需要经过广泛的审查周期以确保质量和合规性。
挑战不仅仅是效率问题。随着赞助方寻求缩短研发时间线，整个试验生命周期中的操作瓶颈正受到更多关注。
McBride表示："AI正在创造一个条件适宜的环境，可以解决我们多年来一直面临的一些问题。"
然而，他认为仅专注于AI可能会忽视更广泛的机会。Veristat并没有将生成式AI视为独立解决方案，而是大量借鉴了软件工程领域已建立的实践，包括自动化工作流程、基础设施即代码原则和持续集成管道。
他表示，目标不仅仅是更快地执行现有任务，而是彻底重新设计统计分析的进行方式。
监管环境中的负责任AI
尽管围绕AI的热情高涨，但临床研究中对可靠性的担忧仍然十分突出。
大型语言模型仍然容易产生"幻觉"，这为任何准确性不容妥协的环境带来了挑战。在药物开发中，监管决策最终影响患者安全，对错误的容忍度特别低。
McBride明确指出了AI角色的局限性。他表示："AI不应该决定一种药物是否安全有效。让AI决定关键性试验的主要终点是否成功是不负责任的。"
相反，他认为AI应该作为分析助手而非自主决策者发挥作用。数据探索、模式识别和洞察生成等领域可能非常适合AI辅助，而核心统计计算和监管决策仍应由人类控制。
这一区分反映了整个行业中出现的更广泛转变。虽然最初关于AI的讨论往往集中在自动化和减少劳动力上，但许多组织越来越将部署策略围绕增强能力和风险缓解来制定。
结果是一种更为务实的AI采用愿景：在不损害科学监督的前提下加速工作流程。
可追溯性成为竞争优势
AI在临床开发中采用的一个更引人入胜的方面是，自动化有可能提高而非削弱监管透明度。
历史上，赞助方一直依赖统计编程代码作为展示结果如何生成的手段。审查申报材料的美国食品药品监督管理局(FDA)等监管机构通常会通过多层编程逻辑追溯输出，以了解分析是如何进行的。
McBride认为，较新的平台可能提供一条更直接的透明度路径。
Veristat的平台不是事后重建分析路径，而是在生成结果时自动捕获元数据、转换和分析决策。结果是实时的审计追踪，可以提供数据如何通过分析过程的详细记录。
McBride表示："行业传统上提交程序是因为监管机构需要可见性。监管机构真正想要的是可追溯性。"
随着包括FDA在内的监管机构继续探索AI的自身使用，可解释性和可审计性问题可能会变得越来越重要。因此，能够提高效率和透明度的技术可能会在监管机构中找到比最初假设更愿意接受的受众。
无人愿谈的人才挑战
虽然行业讨论大多集中在生产力提升上，但AI对劳动力发展的影响仍未得到充分探索。生物统计学传统上依赖金字塔结构，初级程序员和统计学家通过亲自动手执行常规任务来积累专业知识，然后才能晋升到更高级的职位。
AI威胁要改变这种模式。在高级AI工具支持下，一名高级统计学家可能需要更少的初级资源来完成一个项目。虽然这提高了效率，但也引发了关于未来专家如何培训的问题。
McBride问道："如果AI执行了当今大部分入门级工作，明天的高级专家从何而来？"
这个问题不仅限于生物统计学。类似的担忧正在临床操作、数据管理和医学写作中出现，AI越来越能够处理曾经被认为是基础培训经验的任务。
对于CRO（合同研究组织）和赞助方而言，平衡生产力提升与长期人才培养可能成为未来十年最具决定性的人力资源挑战之一。
超越生物统计学
行业的雄心远不止于统计分析。受试者招募延迟仍然是临床试验效率低下的最大来源之一，通常会使研发时间线延长数月。赞助方越来越多地探索AI如何支持可行性评估、站点选择策略、患者识别和监管规划。
与此同时，组织开始利用AI驱动的分析从庞大的历史试验数据存储库中提取价值，利用洞察来指导未来开发计划和监管参与策略。
McBride认为，机会在于重新思考整个临床开发过程，而不仅仅是优化孤立的功能。
他表示："我们正在面对一个从根本上重新定义临床试验运行方式的机会。"
行业最终是否会接受这一愿景仍有待观察。制药公司长期以来一直在创新与谨慎之间取得平衡，特别是在患者安全和监管合规面临风险时。
然而，随着研发成本持续上升和加速时间线的压力增大，对有意义转型的渴望似乎正在增长。
因此，临床研究中AI采用的下一阶段可能与取代科学家关系不大，而更多地与重新设计他们工作的系统有关。
对于一个建立在证据基础上的行业来说，这可能被证明是最具决定性的一次实验。
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