作为心血管遗传学领域的全球先驱，Christine “Kricket” Seidman博士和Jonathan Seidman博士在遗传性心脏病的研究和治疗方面取得了显著进展。他们的实验室——位于布里格姆妇女医院（Brigham and Women's Hospital, BWH）和哈佛医学院（Harvard Medical School, HMS）——深入研究了心肌病。这是一种常由遗传引起的心脏肌肉疾病，会使患者面临心律不齐、中风和心力衰竭的高风险。
“我们非常感谢这笔捐赠，它来得正是时候，让我们坚定地走上了开发新型基因疗法的道路，这些疗法可以精准修正心脏本身的缺陷基因。”布里格姆妇女医院心血管遗传中心主任兼Smith医学教授Christine “Kricket” Seidman博士表示。
科学家们的发现已经带来了更好的症状管理疗法，并通过基因检测技术发现了特定的缺陷基因，从而指导医疗干预。然而，挑战依然存在：现有治疗效果有限，可能引发严重的副作用，并且无法根治根本问题。
现在，Seidmans的一项激动人心的项目有望改变这一局面，开发针对根本病因的疗法。为了支持这项雄心勃勃的转化研究，一位匿名捐赠者承诺提供1500万美元资金，用于建立患者登记系统、识别预测疾病进展的生物标志物、研究患病心脏的分子过程以及开发新型有效疗法。
“这笔资金将帮助我们开发能够阻止、治疗甚至治愈由关键心脏蛋白致病变异引起的心肌病的疗法。”Jonathan Seidman博士说道，他是哈佛医学院Bugher基金会遗传学教授。
Seidmans的工作是Mass General Brigham（MGB）基因与细胞治疗研究所的旗舰项目，该研究所整合了卫生系统的资源以推动突破性研究。
“我们有机会利用MGB的专业知识来更好地理解和治疗疾病，”MGB首席学术官兼Austen医学教授Paul Anderson博士表示，“这笔捐赠将加速Seidmans团队治疗乃至最终治愈遗传性心脏病的工作。”
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