华盛顿--(商务电讯)--2026年4月20日--说基金会(Speak Foundation)今日宣布启动肢带型肌营养不良症(LGMD)卓越中心，这是一个由领先学术医疗机构组成的全国性网络，旨在改善肢带型肌营养不良症患者的协调、多学科护理，并加强加速治疗开发所需的临床基础设施。
LGMD代表一组超过三十种基因不同的肌营养不良症，这些疾病会逐渐削弱骨骼肌，目前治疗选择有限。随着针对LGMD亚型的多种疗法（包括小分子药物、通路调节药物和基因疗法）开始进入临床开发阶段，对协调临床基础设施的需求变得越来越紧迫。
LGMD卓越中心倡议汇集了国际公认的神经肌肉专家和学术医疗机构，创建一个多学科护理和临床试验准备的协作平台。
"由于护理基础设施分散和患者群体极小，LGMD在历史上一直面临治疗开发的重大障碍，"说基金会创始人、LGMD患者卡特·布莱恩特·克努森(Kat Bryant Knudson)表示，"通过创建一个拥有专职LGMD护理协调员的临床中心协调网络，我们正在帮助为下一阶段的药物开发做准备，并确保患者能够获得他们应得的医疗服务。"
爱荷华大学医疗保健中心的凯瑟琳·马修斯(Katherine Mathews)博士表示："作为临床医生，我们亲眼目睹了分散的护理给家庭带来的负担。LGMD卓越中心模式优先考虑协调、尽可能的基因诊断和长期随访——确保患者获得随着科学发现而发展的全面护理。"
首批LGMD卓越中心包括美国多家领先的神经肌肉项目机构。参与机构包括爱荷华大学医疗保健中心，凯瑟琳·马修斯博士领导神经肌肉研究和临床护理计划；VCU Health，拥有全国公认的LGMD项目和GRASP-LGMD创始人尼古拉斯·约翰逊(Nicholas Johnson)博士；佛罗里达大学医学院，巴里·伯恩(Barry Byrne)博士在此开创了肌营养不良症的基因疗法方法；明尼苏达大学，彼得·康(Peter Kang)博士领导Greg Marzolf Jr.肌营养不良症中心；以及德克萨斯大学圣安东尼奥分校，马修·威克伦德(Matthew Wicklund)博士领导神经肌肉疾病的临床护理和研究项目。该网络预计将扩展到其他已具备LGMD护理和研究专业知识的学术中心。
VCU Health的神经肌肉神经病学家尼古拉斯·约翰逊博士表示："VCU Health LGMD卓越中心的启动对肢带型肌营养不良症患者和家庭来说是一个有意义的进步。我们的目标是提供协调的多学科护理，同时加强我们对临床试验的准备和对新兴疗法的获取。通过与说基金会合作，我们正在以真正满足这一社区需求的方式将临床卓越与以患者为中心的基础设施相结合。"
该网络的启动正值LGMD领域的一个关键时刻。针对特定LGMD亚型的多种疗法正在进入后期临床开发阶段，包括针对FKRP相关LGMD的治疗方法，这些方法可能很快成为该疾病形式的首个获批疗法。
克努森表示："建立强大的临床基础设施是加速罕见病药物开发最重要的步骤之一。LGMD卓越中心代表了将患者、临床医生和研究人员作为真正合作伙伴对接的重要一步，随着新疗法的出现。我们也很高兴地宣布我们的护理合作伙伴——CureLGMD2i和LGMD意识基金会，他们正在加入我们推进这一使命。"
在过去的17年里，说基金会一直在努力建设支持LGMD研究和治疗开发的更广泛生态系统。该组织已与美国食品药品监督管理局(FDA)召开科学研讨会，发起国际LGMD会议，设立LGMD日上山活动以接触政策制定者，并开发LGMD新闻杂志以提升患者声音和科学进展。
LGMD卓越中心倡议代表了这一努力的下一阶段，帮助确保临床基础设施跟上快速发展的治疗管线。
关于说基金会
成立于2008年的说基金会是首个由患者主导的非营利组织，致力于放大所有形式肢带型肌营养不良症(LGMD)患者的声音，加速研究，并改善协调护理的获取。该基金会在研究、临床和政策领域开展工作，促进患者、科学家、临床医生和行业合作伙伴之间的合作，同时倡导更强有力的研究基础设施和治疗开发。
关于弗吉尼亚联邦大学和VCU Health
弗吉尼亚联邦大学是一所主要的城市公立研究型大学，在赞助研究方面拥有国家和国际排名。位于里士满市中心，VCU招收了超过29,000名学生，提供200多个学位和证书课程，涵盖12个学院和3个学院的艺术、科学和人文学科。VCU Health品牌代表VCU健康科学学术项目、VCU Massey综合癌症中心和VCU Health System。
关于明尼苏达大学医学院
明尼苏达大学医学院在学习和发现方面处于前沿，正在改变医疗保健并教育下一代医生。该医学院位于达科他和奥吉布韦等原住民的传统土地上，致力于改进与部落国家的关系。
关于爱荷华大学医疗保健中心
爱荷华大学医疗保健中心是一个领先的学术医疗中心，拥有全国公认的神经肌肉项目。LGMD项目由凯瑟琳·马修斯博士领导，该中心为患有肌营养不良症和其他神经肌肉疾病的个体提供全面的多学科护理。
关于德克萨斯大学圣安东尼奥分校
德克萨斯大学圣安东尼奥分校是德克萨斯州第三大大学，2024年被评为生物科学领域研究增长第六快的大学。该校肌肉疾病团队致力于为肌营养不良症患者提供多学科护理、临床和转化研究。
关于佛罗里达大学
佛罗里达大学医学院将世界级的医学专业知识与基因疗法的尖端进步相结合，拥有鲍威尔基因疗法中心(PGTC)。在巴里·伯恩博士的领导下，PGTC正在为LGMD及其他遗传疾病的治疗带来创新。
媒体联系人：
说基金会
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