降低胆固醇的天才新方法与饮食运动毫无关系The Genius New Way to Lower Cholesterol Has Nothing to Do With Diet or Exercise

环球医讯 / 创新药物来源:health.yahoo.com美国 - 英语2026-10-10 10:39:04 - 阅读时长4分钟 - 1881字
科学家发现了一种通过基因编辑技术永久降低胆固醇水平的突破性方法,无需改变饮食或运动习惯。两项最新研究显示,使用CRISPR-Cas9技术编辑PCSK9基因或血管生成素样蛋白3基因,可使胆固醇水平大幅下降62%和近50%,且效果持久。克利夫兰诊所和纪念医疗中心的专家认为这种方法具有"难以置信的潜力",可能成为难治性高胆固醇患者的"游戏规则改变者",但FDA要求对CRISPR疗法进行长达15年的安全监测,距离临床应用还有很长的路要走。
高胆固醇基因编辑CRISPR-Cas9PCSK9血管生成素样蛋白3胆固醇降低心脏病风险基因治疗永久性改变健康
降低胆固醇的天才新方法与饮食运动毫无关系

"赫斯特杂志和雅虎可能通过这些链接获得佣金或收入。"

被诊断为高胆固醇并不愉快。这需要彻底改变生活方式的基础,如你的饮食习惯,并确保按时服药。更不用说对胆固醇水平无法改善的持续担忧了。因为没有人想要一个可能充满中风和心脏病发作的未来。

不妨了解一下这种听起来像是《阴阳魔界》中才有的激进、天才方法。科学家们发现了一种永久阻止胆固醇在体内积累的方法。只需要对你基因进行一次小小的"剪切"即可。

以下是你需要了解的内容。

关闭两个胆固醇相关基因

在你将此视为疯狂科学之前,请了解基因编辑方法确实有一定合理性。科学家们多年来一直在使用一种名为CRISPR-Cas9的基因编辑技术。该工具充当分子剪刀,"切割"特定的DNA碱基序列,然后利用DNA修复系统,用定制的DNA序列替换现有片段,从而修复突变甚至关闭基因。换句话说,CRISPR让你重写遗传密码。CRISPR已经用于治疗镰状细胞贫血等遗传性疾病。

两项独立研究发现,基因编辑是应对高胆固醇的可行方法。

2026年5月,《新英格兰医学杂志》发表了一项关于VERVE-102药物的小型1b期研究结果。VERVE-102通过编辑前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9型(PCSK9)基因发挥作用。PCSK9这种肝脏基因过度活跃的人往往更难清除血液中的低密度脂蛋白("坏")胆固醇。而PCSK9基因有缺陷的人通常具有较低的低密度脂蛋白水平,这使得PCSK9成为高胆固醇治疗的理想靶点。

这种新药物通过重写PCSK9基因编码中的一个小片段来工作。新的指令阻止该基因生产PCSK9酶。

35名有早发性心脏病风险或遗传性高胆固醇的人接受了不同剂量的药物,以测试其安全性。没有出现重大副作用(最常见的是另一种肝脏酶暂时性升高,表明轻微肝损伤)。尽管研究规模较小,但它确实表明,单次注射最高剂量可将胆固醇水平降低62%。

2025年11月,另一组科学家编辑了名为血管生成素样蛋白3的另一个基因。该基因通过抑制分解脂肪的酶来提高胆固醇水平。他们在《新英格兰医学杂志》上发表的1期临床试验使用了一种名为CTX310的实验性CRISPR-Cas9工具,制造突变使血管生成素样蛋白3失去功能,从而降低低密度脂蛋白胆固醇和甘油三酯(体内的一种脂肪)。

两周内,人们的低密度脂蛋白胆固醇和甘油三酯水平下降,并至少保持60天的低水平。虽然研究人员最初计划将30%至40%的降幅视为成功,但CTX310在最高剂量下平均降低了近50%或更多的低密度脂蛋白胆固醇和甘油三酯。

"这是一种永久性改变,"研究合著者、克利夫兰诊所心血管医学系主任Steven Nissen医学博士说,"这是一次性治疗。这就是它如此令人兴奋的原因。它让我们能够永久修复一个基因。"

心脏病专家发现基因编辑具有"难以置信的潜力"

基因编辑方法已经在医学界引起广泛关注。"这方面具有难以置信的潜力,"加利福尼亚州方廷瓦利纪念医疗中心心脏与血管研究所的心脏病专家兼脂质学家Yu-Ming Ni医学博士说,"能够通过一次治疗永久消除这一心脏病风险因素,这真的很神奇。"

心脏病专家、《男性健康》顾问委员会成员Christopher Kelly医学博士表示,这种治疗对高胆固醇患者来说"接近魔法"。"这绝对是医学未来的发展方向。"他补充说,基因治疗有助于摆脱每天服药的需要。

两种基因编辑疗法都将进入2期临床试验。这将规模更大,涉及更多参与者,以更好地研究治疗的有效性。Kelly对技术经过审查并获准使用后的结果充满希望。"一旦技术完善,副作用可能会很小,因为特定基因以非常精确的方式被靶向。"

尽管如此,即使一切继续顺利发展,也不要指望你的医生会立即推荐定制基因治疗。因为CRISPR-Cas9改变了你的DNA,美国食品药品监督管理局(FDA)建议进行长期安全监测。对于基于CRISPR的治疗,这通常需要15年。换句话说,在你可以简单地前往医生办公室治疗高胆固醇并带着基因改变和较低胆固醇状态离开之前,还有很长的路要走。

"这不是适用于所有人的治疗方法,但对于难以治疗的人群,一次性治疗的概念很有吸引力,"Nissen说。Ni也表示赞同。"这可能是一个重大的游戏规则改变者,"他说。

【全文结束】