纽约——周三，美国食品药品监督管理局(FDA)批准辉瑞公司的Ibrance(哌柏西利)作为维持疗法，用于治疗转移性激素受体(HR)阳性、HER2阳性乳腺癌患者，该药物需与抗HER2药物和激素治疗联合使用。这是Ibrance获得的又一重要胜利。
FDA批准Ibrance与基因泰克公司的HER2靶向药物赫赛汀(trastuzumab，曲妥珠单抗)联合使用，可单独或与另一款基因泰克抗HER2药物帕捷特(pertuzumab，帕妥珠单抗)及内分泌疗法共同使用。赫赛汀和帕捷特均为单克隆抗体，设计用于靶向HER2受体的不同区域。FDA推荐的Ibrance剂量为每日口服125毫克，连续21天后停药7天，然后开始新周期。
该批准基于III期PATINA试验结果，该试验数据于2024年在圣安东尼奥乳腺癌研讨会上公布，并于今年1月发表在《新英格兰医学杂志》上。该试验将518名患者随机分配，接受Ibrance联合疗法或标准护理(通常是赫赛汀单独或与帕捷特联用以及内分泌治疗)。
将Ibrance加入赫赛汀和帕捷特治疗方案中，将应答率从22.2%提高至29.2%。尽管分析时总体生存数据尚不成熟，但接受Ibrance治疗的患者五年后仍有74.3%存活，而标准治疗组为69.8%。
该研究通过显示Ibrance添加到标准治疗中可改善研究者评估的无进展生存期，达到了其主要疗效终点。Ibrance组患者的疾病进展或死亡风险比对照组低24%。
FDA在宣布批准时表示，尽管研究者评估的无进展生存期显示出"统计学显著改善"，但由于截尾(censoring)问题，中位无进展生存期"无法得到充分描述"。
截尾是指某些患者的疾病进展时间未知，通常是因为他们错过太多预约或停止参与试验，有时是因为副作用。这些患者在最后一次测量的疾病进展事件之前仍被包括在无进展生存期曲线中，之后则被"截尾"。当试验在记录所有进展事件前结束时，也可能发生截尾。
一些统计学家认为，截尾可能导致Kaplan-Meier曲线产生偏差，因为因毒性或其他原因停止治疗的患者可能比继续参与试验的患者有更高的疾病进展风险，但数据无法捕捉到这一点，使疗法看起来比实际情况更有希望。
在《新英格兰医学杂志》论文中，研究人员报告称，在中位随访53.5个月后，Ibrance组的中位无进展生存期为44.3个月，而对照组为29.1个月。该论文未详细说明数据受截尾影响的程度。Ibrance组261名患者中有168名，对照组257名患者中有192名因某种原因停止了治疗。该研究也是开放标签的，因此研究者和参与者都知道接受的是哪种治疗。
此前，FDA已授予Ibrance在该适应症上的突破性疗法认定。该CDK4/6抑制剂已获批与内分泌疗法联合用于HR阳性、HER2阴性晚期或转移性乳腺癌的治疗。它还获批与基因泰克的PI3K-α抑制剂Itovebi(inavolisib，伊奈利司群)联合用于携带PIK3CA突变的HR阳性、HER2阴性乳腺癌患者。
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