亨廷顿病治疗有望取得突破性进展Potential Huntington's Disease breakthrough on the horizon

环球医讯 / 创新药物来源:www.newstalkzb.co.nz新西兰 - 英语2026-08-18 23:46:01 - 阅读时长2分钟 - 995字
新西兰脑研究中心创始人理查德·福尔爵士经过四十余年不懈努力,有望在退休之际实现亨廷顿病治疗的重大突破。目前,Skyhawk Therapeutics公司正在全球范围内进行II期和III期临床试验,其开发的每日一片口服药物可能将疾病进展速度减缓高达75%。这一进展给全球亨廷顿病患者及其家庭带来了前所未有的希望,标志着人类在对抗这种致命的遗传性神经退行性疾病方面取得了重要进展,为医学界提供了新的治疗思路和方向。
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亨廷顿病治疗有望取得突破性进展

四十余年来,理查德·福尔一直在追寻亨廷顿病的治愈方法,随着退休临近,这种不治之症的治疗方法终于触手可及。

理查德·福尔爵士(正式称呼)正在减少他在近二十年前建立的脑研究中心的工作量,并将主任职位移交给汉内克·胡尔斯特教授。

福尔因其在新西兰脑科学研究方面的领导力而受到国内外科学界的表彰,并被授予爵士头衔。

他告诉《Newstalk ZB的Brainstorming播客》节目,如果证实有效,这项潜在的亨廷顿病突破性研究将是他毕生工作中最好的成果。

亨廷顿病(HD)是一种遗传性疾病。患有HD的人有50%的几率将该基因遗传给子女。如果子女携带该基因,他们将在晚年患上这种疾病。一旦疾病出现症状(通常在30多岁或40多岁时),患者的身心健康会随着侵袭性痴呆的发展而恶化。

在20世纪80年代和90年代,福尔对死于HD的人的大脑和档案的研究确定了情绪和运动在大脑中的位置。这是一项国际性突破,福尔表示这永远改变了他的人生。

"我一直在研究老鼠的大脑,但我们人类不像老鼠那样一成不变地重复同样的行为,"他在Brainstorming节目中说道。

"人类具有创新性,我们会改变、思考、计划、梦想。观察那些患有HD的家庭捐赠的人类大脑,发现每个案例都不同,而收集家族史显示了其中的联系。"

"我观察了大脑退化的模式,并能将其与情绪和运动史进行比较和关联,"他告诉我。

目前正在进行两项可能显著减缓HD发作和进展的治疗试验。其中一项是昂贵且侵入性的程序,需要在颅骨上钻孔并将药物注入大脑。福尔对Skyhawk Therapeutics公司正在开发的每日一片的治疗方法更感兴趣,该公司正在全球范围内进行II期和III期临床试验。共有1200人参与试验,其中包括新西兰的120人。福尔表示,初步迹象表明该药物使用安全,可能将HD的进展速度减缓高达75%。

"我曾经认为必须为所有疾病找到治愈方法,但如果你能不断推迟疾病的发展,人们可能永远不会发病,或者在此期间死于其他原因。我终于可以说我们有了真正的希望。能够向HD社区传达这一消息,是梦想成真。"

《与克莱尔·德洛尔的Brainstorming》节目每两周的星期三在iHeartRadio或您获取播客的任何平台上推出新集——由Newstalk ZB提供支持。

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