干细胞研究与临床转化指南

Guidelines — International Society for Stem Cell Research

干细胞研究与临床转化指南

2025年8月更新 | 版本1.2

关于

国际干细胞研究学会（ISSCR）指南针对干细胞研究及其向医学转化所涉及的文化、政治、法律和伦理问题的国际多样性制定了规范。这些指南维护并强调科学领域广泛认同的原则，要求在所有实践领域保持严谨性和透明性。遵循这些原则可确保干细胞研究以科学严谨和伦理完整的方式进行，并确保新疗法基于证据。

2021年指南更新涵盖了更广泛的研究和临床实践范围，同时保持基础研究和应用的核心原则。2021版包含针对胚胎、干细胞衍生胚胎模型、嵌合体、类器官和基因编辑的建议。2025年更新重点修订了干细胞衍生胚胎模型（SCBEM）章节，以应对该领域快速发展的科学和监管需求。

2025年更新要点

本次修订聚焦于：

1. 术语统一：废除"整合型/非整合型"模型分类，统一使用SCBEM术语
2. 研究规范：要求所有三维SCBEM具备明确科学依据、定义终点并接受适当监管
3. 应用限制：重申SCBEM均为体外模型，禁止移植到活体动物或人体子宫
4. 新型限制：新增禁止SCBEM培养至潜在存活能力（异体发生）的规定

1. 基础伦理原则

生物医学基础研究及其临床转化的根本社会使命是预防和缓解疾病与伤害带来的痛苦。这种集体努力依赖于公众支持和多方贡献者——包括科学家、临床医生、患者及倡导者、研究参与者、产业界、监管机构和其他政府官员等跨机构、跨国界的合作。尽管参与者的目标可能不同，但当这种集体努力良好运行时，可高效实现负责任的基础研究和临床转化，同时兼顾各方私人利益。

科研企业诚信

主要目标包括：

• 推动科学理解
• 解决未满足的医疗需求
• 开发安全有效的患者疗法

关键过程包括：

• 独立同行评审和监管
• 可重复性验证
• 机构监管和问责制

患者/参与者权益至上

医生和科研人员的核心职责是保障患者和研究对象的福祉。临床测试不得以未来患者利益为由损害当前参与者健康。人体实验需满足：

• 严格保护无潜在益处且高于最小风险的程序
• 产品长期随访和不良事件报告
• 确保产品质量和监管框架下的标准化

透明度

研究人员需促进与公众群体的及时信息交流，包括：

• 公布科学前沿的不确定性
• 及时共享正面和负面结果
• 促进开放数据共享机制

社会公正

要求：

• 按年龄、性别、族群多样性招募试验人群
• 共担弱势群体的试验负担
• 推动临床应用成本降低机制

2. 实验室胚胎研究及相关活动

2.1 研究评审

推荐2.1.1：所有涉及：

• 着床前人类胚胎
• 体外胚胎培养
• 新胚胎干细胞系或细胞系衍生
• 干细胞衍生胚胎模型（SCBEM）
• 体外配子生产及受精实验

需经专门科学和伦理审查流程。

推荐2.1.4：审查机构应包含：

• 具备干细胞生物学、辅助生殖等专业知识的科学家
• 伦理学家
• 熟悉当地政策的法律专家
• 独立于机构的社区成员

3. 临床转化

3.1 细胞治疗分类

推荐3.1.1：经重大改造或非同源使用的干细胞产品必须通过临床前和临床试验验证安全有效性。包括：

• 体外培养改变细胞特性的干细胞
• 将脂肪组织细胞移植到眼内的非同源应用

3.4 临床研究

推荐3.4.2.4：试验招募应：

• 优先从能受益的群体中选择
• 按性别/族群比例纳入
• 避免财务状况限制准入

推荐3.4.8.3.3：需建立可追踪多代影响的监管框架，包含：

• 遗传修改的长期影响评估
• 多代风险和益处的知情同意
• 防止遗传物质意外传播机制

4. 交流规范

推荐4.3：向患者提供信息时必须：

• 避免使用"治愈"等未经验证的表述
• 说明替代治疗方案
• 区分标签获批用途与超适应症使用

5. 研究标准

推荐5.1：需制定设计、实施、解释和报告标准，覆盖：

• 源材料获取（配子、胚胎、胎儿组织等）
• 工艺控制（生物样本库、细胞培养基线变化）
• 数据处理方法

附录1：动物移植研究

推荐A6.1：向产后动物宿主移植人类干细胞及其神经胶质衍生物需：

• 机构动物研究委员会审查
• 增加干细胞/发育生物学专家评估
• 比较转基因动物的正常行为数据

术语表

• 类器官：3D培养的干细胞结构，重现特定器官的细胞组成和生理功能
• 嵌合体：含两个或多个遗传来源的生物，包括：
• 广泛嵌合性
• 中枢神经系统显著嵌合
• 生殖细胞嵌合

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