日本于上月有两项治疗获得有条件批准，这标志着20年前首次在该国诞生的、由人体自身细胞制成的功能极为强大的干细胞，终于有望实现其再生病变组织的承诺。日本卫生部的咨询委员会建议，使用诱导多能干细胞（iPS细胞）治疗心力衰竭和帕金森病的疗法可获得有限的市场许可。根据一项存在争议的安排，其制造商可以在继续进行相关研究以确定这些疗法实际效果的同时，在未来7年内销售这些产品。在其他国家，iPS细胞也在逐步接近临床应用，并有数十种潜在疗法正在进行临床试验。
再加上利用由人类胚胎（而非成体细胞）制成的所谓胚胎干细胞的试验，基于干细胞的医学已经“成熟了”，干细胞领域先驱、现为莫纳什大学名誉教授的Alan Trounson表示。他补充说，这一过程之所以耗时较长，是因为“它比所有人想象的都要复杂得多。”
这两种即将获批的日本疗法都追溯到京都大学。在那里，干细胞科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）在2006年证明，仅向小鼠皮肤细胞中插入四种基因，就能创造出能够发育成身体所有细胞的“万能”干细胞。一年后，山中伸弥的研究团队创造了人类iPS细胞，这一成就使他分享了2012年诺贝尔生理学或医学奖。与需要破坏人类胚胎才能制造的胚胎干细胞相比，iPS细胞在伦理上具有明显的优势。这两种干细胞在替换受损组织方面都提供了几乎相同的医学潜力。
除了规避伦理问题，iPS细胞还可以从患者自身的细胞中制造，从而最大限度地减少免疫排斥的可能性。然而，出于成本和物流方面的原因，这两种新疗法以及大多数其他拟议的iPS细胞应用，都依赖于从捐赠者那里制造“现成”的版本，并进一步进行改造以避免引发免疫反应。
其中一种旨在治疗心脏病患者的新疗法，由京都大学iPS细胞研究与应用中心与大阪大学的一个团队合作开发，该团队由心血管外科医生泽芳树（Yoshiki Sawa）领导。由iPS细胞衍生的心肌细胞被制成小贴片。将这些心肌贴片贴在患病的心脏表面，可以在增强收缩力的同时释放促进血管形成的细胞因子。
已有八名心脏病患者接受了由该校衍生初创公司Cuorips制造的RiHEART心肌贴片。该公司在新闻发布会和两篇经过同行评审的论文中报告称，没有出现严重的安全问题，并且患者的心脏功能得到了改善。
帕金森病疗法由现任CiRA主任、神经外科医生高桥淳（Jun Takahashi）领导的团队开发，该疗法诱导iPS细胞形成多巴胺能神经元的替代物，这些神经元在帕金森病中会死亡。在一项小型先导试验中，外科医生在六名帕金森病患者的颅骨上钻孔，并注入了替代细胞。高桥淳及其团队去年在《自然》杂志上报告说，没有出现安全问题，其中四名患者在移植24个月后病情有所改善。住友制药和RACTHERA公司正在将这种名为Amchepry的疗法商业化。
根据日本的再生医学监管途径，如果早期临床试验“确认了安全性并可以预测疗效”，则可以获得为期7年或更短时间的有条件上市许可。高桥淳说：“为了获得持续的批准，我们被要求在此7年期限内证明该疗法具有统计学意义的疗效。” 这一旨在加快干细胞疗法进入临床应用的流程，跳过了大多数国家要求进行的耗时且昂贵的III期临床试验。
批评者认为，简化的审批程序可能会忽略风险，包括对植入的干细胞可能形成肿瘤的担忧。但Trounson认为，这是一种合理的安全方法。“有大量研究证明了其在肿瘤形成方面的安全性。” 哥本哈根大学的干细胞科学家Agnete Kirkeby及其同事在2025年《细胞·干细胞》杂志的一篇综述中报告称，截至2024年12月，已有1200名患者在临床试验过程中接受了人类多能干细胞产品，“迄今为止没有表现出普遍的安全问题。”
其他国家正在对这些疗法进行传统的、周期更长的III期研究。2020年，悉尼大学的一个团队启动了显然是首个针对iPS细胞的III期临床试验——尝试治疗膝关节骨关节炎。领导这项研究的悉尼风湿病学家David Hunter表示，该团队目前正准备分析试验数据。
总部位于德克萨斯州奥斯汀的生物技术公司Gameto正在为一项旨在辅助体外受精的iPS细胞疗法的III期试验招募参与者。该公司将干细胞转化为所谓的卵巢支持细胞，这些细胞可以促进采集的人类卵子成熟，这可能会减少女性每次尝试所需注射的激素剂量，从而提高卵子产量。
作为原始多能干细胞，胚干细胞尽管带有伦理包袱，但仍在作为疗法进行探索中。Carpenter Consulting Corporation的负责人、干细胞科学家Melissa Carpenter表示：“iPS细胞并未取代胚胎干细胞，而她是《细胞·干细胞》那篇综述论文的合著者。”
基于先前的研究或利用与iPS细胞的细微差异，三家美国公司正在进行胚胎干细胞疗法的III期试验。Vertex Pharmaceuticals公司正在从胚胎干细胞中制造用于治疗1型糖尿病的胰岛素生成胰岛细胞，并表示今年可能拥有足够的数据来申请监管批准。BlueRock Therapeutics公司正在为一项帕金森病试验招募参与者，该疗法使用胚胎干细胞衍生的能产生多巴胺的细胞。Neurona Therapeutics公司正在进行一项癫痫治疗试验。
尽管被视为黄金标准，但III期试验也可能引发其自身棘手的伦理问题。在某些试验中，对照组的参与者将接受假手术并仍服用免疫抑制药物。Carpenter说，特别是对于注射到大脑中的治疗方法，一些研究人员质疑“进行假手术安慰剂是否合适”。
领导BlueRock公司帕金森病疗法开发的Gabi Belfort为这种方法辩护。他说，帕金森病患者可能表现出显著且可变的安慰剂效应。虚假对照“有助于确认观察到的益处反映了真实的疾病改善或症状改善。”
根据日本的制度，疗法开发商在设计上市后研究方面拥有更多回旋余地。高桥淳表示，确定其帕金森病疗法疗效的方案仍在最终确定中。Cuorips公司执行副总裁谷村忠之（Tadayuki Tanimura）表示：“我们不对对照组进行假手术。”相反，该公司将把接受RiHEART心肌贴片外加最先进心衰治疗的75名患者，与最多150名仅接受最先进心衰治疗的配对患者进行比较。谷村忠之说：“这使我们能够测量这种心肌贴片相对于当前最佳可用药物治疗的具体额外益处。”
“最终，我们会知道这两种系统运行得有多好，”Trounson说。在经历了20年的期待之后，iPS细胞可能最终在医学领域占据一席之地。
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