FDA已批准Imviva Biotech公司启动一项篮式1b期临床试验，测试其研究性现货型CAR T细胞疗法CTA313在进行性多发性硬化症（MS）和其他B细胞介导的自身免疫疾病中的应用。
这一宣布是在美国食品药品监督管理局（FDA）批准该公司研究性新药（IND）申请之后发布的。
试验将覆盖3种自身免疫疾病
除进行性MS外，该试验还将评估该疗法在系统性红斑狼疮（最常见的狼疮形式）和自身免疫性脑炎患者中的安全性、有效性和细胞药代动力学。自身免疫性脑炎是一种罕见疾病，免疫系统错误地攻击大脑，导致炎症。
该公司在新闻稿中表示，这种篮式设计旨在帮助研究人员在不同疾病条件下发现安全性和有效性的早期迹象，同时保持灵活性，以便在最有希望的适应症中推进到2期测试。
许多自身免疫疾病至少部分是由B细胞驱动的，B细胞是一种通常通过产生抗体来帮助保护身体免受感染的免疫细胞。然而，在MS和其他自身免疫疾病中，某些B细胞可能会导致对身体自身组织的有害免疫攻击。
治疗这些疾病的一种新兴策略是CAR T细胞疗法，该疗法涉及改造免疫T细胞，使其能够识别并摧毁被认为驱动疾病的细胞。该方法已获准用于多种血液癌症，并且越来越多地被研究用于自身免疫疾病，其目标是消除异常免疫细胞并可能重置免疫系统。
CTA313是一种CAR T细胞疗法，旨在靶向B细胞和相关抗体产生细胞上发现的两种蛋白质：CD19和BCMA。通过同时靶向这两种蛋白质，该疗法旨在实现对被认为驱动自身免疫疾病的免疫细胞更深入、更持久的耗竭。
现货型设计可能加速治疗获取
与传统的CAR T细胞疗法不同，CTA313是一种从健康供体细胞生产的同种异体疗法。由于它可以预先制造并储存直到需要，因此被视为"现货型"治疗，可能使患者无需等待收集和改造自身细胞的时间即可接受治疗。
Imviva公司首席医学官Jan Davidson-Moncada医学博士在公司新闻稿中表示："我们的现货型方法意味着符合条件的患者可能更快地接受治疗——对于那些面临快速进展疾病的患者来说，避免了可能危及生命的延误——同时通过消除血细胞单采术的需求减轻了他们的负担。"
该疗法是使用Imviva的专有ANSWER平台开发的，该平台包含额外的基因修饰，旨在帮助供体来源的CAR T细胞避免免疫排斥，并在体内保持足够长的活性以发挥治疗效果。
Davidson-Moncada补充道："这一FDA批准不仅验证了CTA313作为治疗候选者的潜力，也验证了我们ANSWER平台技术更广泛的多功能性。"
CTA313在中国进行的一项针对系统性红斑狼疮或狼疮性肾炎患者的开放标签1/2期临床试验中已显示出令人鼓舞的结果。本月早些时候公布的数据显示，50%的可评估患者在接受单次疗法输注后一年达到缓解，而75%的患者在一年后达到了低疾病活动状态。
该治疗还导致B细胞深度耗竭和疾病相关自身抗体的持续减少。治疗后下降的抗体水平在B细胞恢复后恢复正常，而自身免疫抗dsDNA抗体在一年内仍未检测到。
CTA313是一种研究性现货型CAR T细胞疗法，旨在靶向参与进行性多发性硬化症等自身免疫疾病的免疫B细胞。
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