一项来自科罗拉多大学安舒茨医学校区的新研究发现，一种原本用于治疗阿尔茨海默病的药物——Sargramostim（简称GM-CSF，粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子）——也可能改善唐氏综合征患者的记忆与学习能力。
这种天然人类蛋白质已在临床中安全应用超过30年，近期更在II期临床试验中成为首个展示出阿尔茨海默病患者记忆改善效果的药物。现在，研究团队发现该药物对唐氏综合征人群同样具有潜在疗效，这类人群在晚年发展阿尔茨海默病的风险显著升高。
跨学科研究团队对模拟唐氏综合征的小鼠及正常衰老小鼠进行了测试。结果显示，GM-CSF治疗不仅改善了两类小鼠的记忆与学习能力，还减少了唐氏综合征相关的脑细胞损失及脑部异常。
团队资深研究员亨廷顿·波特博士指出，研究结果令人惊喜且具有突破性。这种药物不仅改善了唐氏综合征模型小鼠的大脑功能，对正常衰老小鼠也产生积极影响，预示其应用范围可能超越阿尔茨海默病治疗。他强调，帮助唐氏综合征青少年提升身心能力是重要目标，改善脑功能将直接提升他们的日常生活质量。
该药物通过调节免疫系统发挥作用，兼具促炎与抗炎双重效应，可促进大脑修复衰老或疾病造成的损伤。此前研究已证实其对癌症患者及轻中度阿尔茨海默病患者有效。本次研究进一步支持GM-CSF具有多途径脑修复潜力的结论。
研究团队计划启动针对无阿尔茨海默病症状的唐氏综合征年轻成人的药物试验，评估其安全性和改善认知、记忆及生活质量的效果。该项目获得美国国立卫生研究院及美国国家衰老研究所资助。
波特博士表示，这种已验证安全性的药物在阿尔茨海默病和唐氏综合征双领域研究中取得突破性进展，有望帮助唐氏综合征患者实现更充实、更自主的生活。相关研究成果已发表在《神经疾病生物学》期刊。
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