阿扎胞苷Azacitidine

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品（抗代谢类抗肿瘤药，嘌呤类似物）。
• 来源与性状
  阿扎胞苷为胞嘧啶核苷的人工合成类似物，通过化学修饰改变分子结构以增强抗肿瘤活性。其性状为白色至类白色结晶性粉末，需通过注射途径给药（皮下或静脉）。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G）。该药物虽需严格遵循临床使用规范，但未纳入麻醉、精神类或放射性药品等特殊管制范畴。
• 临床价值
  首选药（F）。作为DNA甲基转移酶抑制剂，阿扎胞苷是全球首个获批用于骨髓增生异常综合征（MDS）的去甲基化药物，尤其对高危MDS及部分急性髓系白血病（AML）患者具有明确生存获益。

二、核心功效与临床应用

1. 适应症

   • 骨髓增生异常综合征（MDS）：适用于所有FAB亚型（法美英分类）的中高危患者，可延缓疾病进展并改善总生存期。
   • 急性髓系白血病（AML）：用于不适合强化化疗的老年患者或继发性AML。
   • 其他血液肿瘤：部分临床试验探索其在慢性粒单核细胞白血病（CMML）中的应用。

2. 作用机制

   • DNA去甲基化：抑制DNA甲基转移酶（DNMTs），逆转肿瘤抑制基因的异常甲基化沉默，恢复正常基因表达。
   • 细胞毒性：直接整合至DNA/RNA链，干扰核酸合成，诱导异常造血细胞凋亡。
   • 免疫调节：通过表观遗传调控增强肿瘤相关抗原表达，激活抗肿瘤免疫应答。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 血液系统：骨髓抑制（中性粒细胞减少、血小板减少、贫血），可能需剂量调整或支持治疗。
  • 胃肠道反应：恶心（70%）、呕吐（50%）、腹泻（30%），可通过止吐药缓解。
  • 其他：注射部位反应（红斑、疼痛）、发热、肝功能异常（转氨酶升高）。

• 禁忌与风险

  • 绝对禁忌：已知对阿扎胞苷或辅料过敏者；晚期肝功能衰竭或终末期肾病患者。
  • 相对禁忌：活动性感染未控制、妊娠期（潜在致畸风险）、哺乳期（药物分泌入乳）。
  • 特殊警告：治疗初期可能因肿瘤溶解综合征需监测电解质及肾功能。

重要提示
阿扎胞苷需在血液肿瘤专科医师指导下使用，治疗期间需定期监测血常规、肝肾功能及疾病进展。患者出现严重感染、出血倾向或持续高烧时应立即就医。

（注：具体用药方案需结合患者个体状况，请遵循临床医师处方及指南推荐。）