约书亚·洛特林走出孟加拉国首都达卡的机场大门，立刻被咳嗽痉挛击倒。囊性纤维化严重降低了他的肺活量，潮湿、烟雾弥漫的空气让他难以呼吸。
即使咳嗽震颤着他的身体，他仍然感到欣喜。18岁的约书亚与母亲从南非西开普省长途跋涉来到达卡，目的是购买一年的新型仿制药。这种药物已经改变了北美和欧洲囊性纤维化患者的生活，但对他和他的家人来说，回国后无法负担得起。
这种由波士顿Vertex制药公司生产的Trikafta药物，使囊性纤维化患者能够轻松呼吸并延长寿命。Vertex在美国以约34.6万美元的价格出售一年的药物供应。
该公司在变革性囊性纤维化药物上拥有垄断权；自2019年上市以来，Trikafta已为其带来490亿美元的收入。然而，Vertex并未在许多低收入国家注册该药物销售，并且阻挠生产低价仿制药的措施，这是制药公司为保护其在富裕市场收取高价能力的常见策略。
现在，一家孟加拉国公司已经逆向工程了Trikafta，并利用全球专利法的漏洞，以Vertex价格的一小部分出售其版本，称为Triko。
上周，洛特林一家加入了一小群其他囊性纤维化患者及其家人，他们前往达卡购买Beximco制药公司生产线上的首批Triko药物。
Vertex发言人希瑟·尼科尔斯表示，Trikafta已在75个国家通过销售或捐赠提供，公司免费向15个国家提供该药物；超过7,000人已免费获得该药物。
但还有数千名未被这些计划覆盖的患者，他们尝试了各种策略获取该药物，包括将Vertex告上法庭，并请求政府允许进口或在当地生产仿制药，这一过程称为强制许可。
孟加拉国版本为这些患者提供了另一种选择。Triko儿童年费用为6,350美元，成人剂量则翻倍。这对某些人来说仍然太贵，但对其他人来说足够低，可以改变生活。
由于孟加拉国被归类为最不发达国家，因此免受世界贸易组织专利侵权法的约束。该国拥有一家蓬勃发展的制药行业，利用这一豁免通过逆向工程专利药物，并向没有专利的国家出口仿制药。
大多数国家也有一个豁免，允许个人将药物的仿制版本带入专利国，或者在某些情况下，如果用于个人使用，可以通过邮件进口仿制药。这就是为什么约书亚和他的母亲从南非开普敦附近的家来到达卡的原因。
Triko已获得孟加拉国国家药品监管机构的批准，但未获得其他国家监管机构的批准。Beximco生产其他获得美国食品药品监督管理局和世界卫生组织监管批准的药物。
2013年，当吉利德科学公司以8.4万美元的价格开始营销丙型肝炎治愈药物时，Beximco生产了十分之一价格的仿制药。
Beximco首席运营官拉布尔·雷扎表示，他被那些听说美国和英国囊性纤维化患者描述他们在Trikafta上的生活如何转变的父母的故事所感动，知道他们无法获得该药物。
雷扎说："我说，'如果我们有能力制造这种药物，我承诺我们会为你做这件事。'"
雷扎将他公司的商业模式——无视知识产权专利逆向工程突破性药物——描述为在高收入和低收入国家之间治疗获取的巨大差异中的平衡器。
Vertex发言人尼科尔斯没有具体回应有关孟加拉国产品的提问。她说："Trikafta的安全性和有效性已在24个国家进行了200多项临床试验，历时十多年——这是仿制药制造商未曾进行的投资水平。"仿制药生产商通常不进行后期临床试验，因为他们正在复制已经获得批准的产品。
雷扎表示，Beximco已经为几十名患者生产了两年的Triko初始供应，并将观察市场如何发展。一个囊性纤维化买家俱乐部，最初由英国父母在Trikafta在该国可用之前成立，已经与一家有国际运输小批量药物经验的印度公司合作。
随着低收入国家的患者寻找他们知道正在改变高收入国家生活的疗法，这种模式可能变得越来越相关。
COO拉布尔·雷扎将Beximco的商业模式——无视知识产权专利逆向工程突破性药物——描述为在高收入和低收入国家之间治疗获取的巨大差异中的平衡器。
"父母非常不耐烦，我可以理解，因为这是他们孩子的治疗，"他说。公司收取10%的加价和50美元的运费，以处理因国家而异的进口文件。
Vertex已在印度为Trikafta申请专利，但尚未注册商业销售。虽然该公司向少数印度患者捐赠该药物，但多年来一直在法庭上抗争，以防止政府允许低成本仿制生产。
导致囊性纤维化的基因变异在北欧血统的人中最常见。但在发展中国家有许多囊性纤维化患者，包括大量未被诊断的人群；一项分析发现仅印度就可能有数万人。
在达卡，阿迪勒·拉赫曼的父母在他还是新生儿时就注意到有些不对劲，但他们花了两年时间拜访了一系列医生，才得知他患有囊性纤维化，这是一种他们从未听说过的疾病。当他们了解到Trikafta时，最初的恐慌减轻了，但他们很快发现Vertex尚未在孟加拉国注册该药物，并且看到了它在美国的价格。
"孟加拉国没有人能负担得起，"他的父亲穆斯塔菲祖尔·拉赫曼·蒙希说。他们疯狂地试图让现在6岁的阿迪勒进入印度的临床试验，但由于他是外国人，没有资格。蒙希直接致电Vertex高管恳求他的情况。
阿迪勒病情恶化：去年他在重症监护室度过了数周。当他回家时，他躺在母亲艾莎·莫苏米的胸前，从窗户看着其他孩子步行去上学。"他问我为什么他的生活不能像他们一样，"她说。
周一，阿迪勒的父母带他去领取第一个月的Triko供应。
服用第一剂后几小时内，阿迪勒开始排出大量囊性纤维化导致其身体过度产生的粘液。
蒙希说："我向上帝祈祷，你给了我这个孩子，也给了他这种疾病，并祈祷，你必须给我一个奇迹，一种拯救他的方法。"
他说，购买Triko仍然会造成巨大的经济负担，但在大家庭的帮助下，他们希望阿迪勒能够终身服用。
在孟加拉国工厂，阿迪勒和他的家人站在一位从世界另一端抵达的父子旁边。26岁的西蒙·舍维奇从斯洛伐克家中前来，那里的国家保险公司同意为一些囊性纤维化患者支付Trikafta费用，但不包括那些具有他特定基因突变的患者。
"当我得知这种药物可用，而我无法从政府获得它，价格又极高时——那太糟糕了，"他说。
南非婴儿不常规筛查该疾病，儿童可能在青少年时期挣扎后才被诊断。约书亚体重不足，容易咳嗽，使他弯下腰。洛特林询问了囊性纤维化，她说，但医生直到去年才诊断出他。她在谷歌上搜索这种疾病，读到了关于Trikafta的信息，感到巨大的解脱。然后，几分钟后，家人得知了它的价格。
洛特林说："我们会不惜一切代价尽快为约什获得药物，"并补充道："你正在哀悼一个仍然活着的人。你看着他们恶化——这让你感到无比无助。"
在囊性纤维化家庭的在线聊天中，她了解到这种新的孟加拉国药物。对于成人剂量，每年12,000美元，这仍然是巨大的经济负担，但她说这让她认为有可能在她规划未来的同时让儿子活下去。她考虑移民到一个国家保险机构会为药物付费的国家。
洛特林一家周四飞回家，担心可能不得不向怀疑的海关官员解释药物进口法律。但他们没有遇到问题。约书亚第二天开始服用Triko，晚上告诉母亲他饿了——她说这是她从未从他那里听过的词。他一整天都没有咳嗽，而且能够闻到和品尝到自童年以来就未曾感受过的东西。
"这是数十个奇迹的一天，"她说。
【全文结束】