一种安全且经济实惠的治疗方法已经出现——一种常见的止咳糖浆，目前正被研究其对其他退行性疾病的积极作用，以延缓帕金森病痴呆的进展。
伦敦圣约瑟夫医疗中心（St Joseph’s Health Care London）劳森研究所（Lawson Research Institute）的研究人员发布了一项为期12个月的临床试验结果，探讨了止咳药Ambroxol在减缓与帕金森病相关的痴呆方面的潜力。在这项研究中，55名帕金森病痴呆（PDD）患者每天服用Ambroxol或安慰剂，并对其记忆力、精神症状及脑损伤血液标志物GFAP进行监测。
“我们的目标是改变帕金森病痴呆的进程，”劳森研究所认知神经学家、研究负责人斯蒂芬·帕斯特纳克博士（Dr Stephen Pasternak）表示。“这项早期试验带来了希望，并为更大规模的研究奠定了坚实基础。”
研究结果显示，Ambroxol是安全的、耐受性良好，并能够在大脑中达到靶向治疗效果。服用Ambroxol的患者GFAP水平保持稳定，而安慰剂组的这些脑损伤标志物却有所增加。此外，安慰剂组的精神症状恶化，而携带高风险GBA1基因变异的患者在服用该药物后表现出“认知能力改善”。
“目前针对帕金森病和痴呆的疗法仅能缓解症状，但无法阻止潜在疾病的发展，”帕斯特纳克说。“这些发现表明，Ambroxol可能保护大脑功能，尤其是在那些有遗传风险的人群中。它为目前缺乏有效治疗手段的领域提供了一条充满希望的新途径。”
PDD与其他形式的痴呆类似，伴随着记忆力丧失、幻觉、困惑和情绪波动等症状。大约一半的帕金森病患者会在10年内发展为与疾病相关的痴呆。
Ambroxol还处于另一项帕金森病研究的中心，不过该研究与痴呆结果无关，而是针对一种罕见的遗传病——戈谢病（Gaucher disease）。这项第三阶段的两年期试验结果预计将于2025年公布。与此同时，澳大利亚研究人员正在研究Ambroxol对运动神经元疾病（MND），特别是肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗潜力。
帕斯特纳克及其团队特别感兴趣的是Ambroxol如何支持由GBA1基因产生的重要酶——葡萄糖脑苷脂酶（GCase）。在帕金森病患者中，GCase水平通常较低，这可能导致废物在大脑中堆积并造成损害。提高这些水平有助于减轻这一过程，并保护脑细胞免受伤害。
这种药物被用来分解并清除呼吸道中的黏液，在欧洲广泛作为非处方止咳糖浆使用。然而，Ambroxol尚未在美国、加拿大或澳大利亚获批用于人类，仅限于科学研究。不过，在某些地区它已被批准作为兽药，用于治疗患病的马和狗。
在已获批准的国家，人们普遍认为这是一种安全的非处方感冒药，可帮助治疗咳嗽和支气管炎，通过稀释和清除呼吸道中的黏液发挥作用。但最新的研究表明，它的应用范围可能更广——尽管仍需进一步研究。
“这项研究至关重要，因为帕金森病痴呆对患者及其家庭产生了深远影响，”帕斯特纳克表示。“如果像Ambroxol这样的药物能够发挥作用，它将带来真正的希望，并改善人们的生活。”
该研究发表在《JAMA神经病学》（JAMA Neurology）期刊上。
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