个性化CRISPR疗法正逐步接近更广泛地应用于患有罕见遗传疾病的儿童。今天，Chan Zuckerberg Initiative（CZI）与创新基因组学研究所（IGI）宣布资助“儿科CRISPR治疗中心”（Center）。该中心将利用基于CRISPR的编辑技术推进对严重儿科遗传疾病的治疗，并结合加州大学伯克利分校（UC Berkeley）的CRISPR设计与测试和加州大学旧金山分校（UCSF）的临床治疗。
新中心将以近期成功治疗患有极为罕见代谢疾病的婴儿“Baby KJ”Muldoon为基础，推动个性化CRISPR基因编辑疗法的发展。IGI是由UC Berkeley、UCSF和UC Davis联合创立的项目，由诺贝尔奖得主Jennifer Doudna主导，在开发并确保这一突破性疗法的安全性方面发挥了关键作用。IGI团队与宾夕法尼亚大学以及费城儿童医院合作，同时与制造CRISPR疗法组件的Danaher Corporation旗下公司Aldevron和Integrated DNA Technologies（IDT）携手。过去两年中，IGI与Danaher合作制定了一个开发和交付按需CRISPR疗法的蓝图，供全球组织用于治疗患有致命遗传疾病的儿童。
Doudna表示：“IGI使CRISPR基因编辑成为遗传疾病标准护理的目标，与CZI帮助科学家治愈所有疾病的宏伟目标高度契合。我们已经看到按需CRISPR疗法对一个家庭产生的深远影响，现在希望确保这种方法可以扩展并惠及世界各地更多的儿童。”
CZI的支持将使该中心能够使用为Baby KJ制定的框架来帮助其他患有超罕见疾病的儿童。新中心将开发针对患有严重先天免疫错误（IEI）和严重代谢疾病的儿童的首次个性化CRISPR按需治疗，初步目标是治疗八名患者。这一举措将是实现该中心更大、长期目标的第一步，即建立此类疗法的标准流程，以便更多家庭可以获得治疗。
CZI联合创始人兼联合首席执行官Priscilla Chan博士指出：“作为一名在UCSF接受培训的儿科医生，我深知告诉父母我们不了解他们孩子的病情或不知道如何治疗的痛苦。近十年来，CZI通过Rare As One项目及网络支持罕见病社区，赋予患者主导组织所需的工具和资源，以推动研究并加速寻找治疗方法。这个新中心延续了这一承诺，并旨在将研究成果转化为对面临超罕见疾病的家庭生活和未来的影响。”
该中心将协调CRISPR疗法的临床前设计和安全性测试，以治疗UCSF医学中心的儿科患者。已建立的治疗流程（包括临床前、制造、细胞产品、临床和监管基础设施）使这项工作能够在三年内完成。新中心将由Chan Zuckerberg Initiative提供2000万美元资助，展示加州大学系统内的合作力量，包括Doudna、UCSF IGI合作伙伴的临床医生Chris Dvorak博士、Jennifer Puck博士、Irene Chang博士、Brian Shy博士，以及UC Berkeley IGI CRISPR Cures团队负责人Fyodor Urnov博士，他共同开发了针对Baby KJ的CRISPR疗法。Urnov博士将担任中心主任。中心团队结合了儿童疾病、CRISPR疗法开发和临床安全评估方面的专业知识。Danaher旗下公司IDT、Aldevron和Cytiva将合作支持必要的临床级疗法的交付。
在充分考虑保密性的前提下，该中心将确保所有研究性新药相关研究、监管文档和临床试验数据可供希望设计和部署自己CRISPR疗法的其他美国学术儿科疾病中心使用。此外，IGI和CZI将与患者社区（包括Rare As One网络中的社区）及其他利益相关者合作，制定让CRISPR疗法更加经济实惠和可及的建议。
(全文结束)
