下一代基因治疗病毒载体:工程学、安全性和转化开发的创新Frontiers | Next-generation viral vectors for gene therapy: Innovations in engineering, safety, and translational development

环球医讯 / 健康研究来源:www.frontiersin.org瑞士 - 英语2026-09-10 02:30:35 - 阅读时长2分钟 - 943字
本前沿研究主题聚焦病毒载体基因治疗的下一代创新,涵盖新型载体开发、衣壳与负载工程、动物与类器官模型预测、免疫逃逸策略、单细胞分析与计算机建模、以及克服免疫毒性、优化剂量与规模化生产的方法,旨在解决临床转化中的关键障碍。
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下一代基因治疗病毒载体:工程学、安全性和转化开发的创新

病毒载体基因治疗是一个快速发展的领域,处于分子医学、生物技术和临床转化的交汇点。病毒载体(包括来自腺病毒、腺相关病毒和逆转录病毒的衍生物)是将治疗性遗传物质递送到特定细胞和组织的强大工具,能够治疗越来越多的遗传性疾病、癌症和罕见病。近年来,研究已经带来了强大的工程载体和获批疗法管道,得益于载体生物学、衣壳和负载设计、筛选平台和计算机预测模型、可规模化生产以及动物和类器官模型的重大改进。尽管取得了这些进展,病毒载体基因治疗的真正转化前景仍然受到限制,包括靶向特异性和效力不足、预先存在的免疫、剂量依赖性免疫介导的毒性,以及临床前预测与临床结果之间的脱节。值得注意的是,需要更加预测性的框架,整合载体设计、免疫分析和转化建模,以更好地预测临床疗效和安全性。

本研究主题旨在展示在工程化更安全、更有效且可转化的病毒载体平台方面的突破。具体来说,目标是加深科学界对临床转化障碍的理解。鼓励投稿者展示研究新型载体、载体组件的理性工程、体内性能预测模型的改进,以及弥合临床前与临床评估之间差距的新策略。通过鼓励跨学科贡献,本计划旨在定义应对下一代病毒载体基因治疗面临的关键安全性、效率和可扩展性挑战的最新技术水平。

本研究主题将考虑推进病毒载体基因治疗设计、评估和应用的原创研究和权威综述。范围仅限于关注载体开发中的转化挑战和技术进步的研究,而非广泛的病毒学基础或无关的递送系统。为促进全面讨论,我们欢迎涉及但不限于以下主题的文章:

  • 新型病毒载体的开发与表征,包括基于工程或非常规病毒及嵌合构建体的平台
  • 衣壳和负载工程,以优化靶向、去靶向和免疫逃逸
  • 使用和优化动物、离体和类器官模型来预测载体性能、生物分布和毒理学
  • 逃逸细胞内固有抗病毒反应和限制因子的策略
  • 表征和预测临床转化的新技术和检测方法,包括单细胞分析和计算机建模
  • 克服免疫相关毒性、优化剂量以及增强载体生产可扩展性和稳定性的方法

附录:我们邀请属于这些主题领域的原创研究文章和综合综述论文。

关键词:病毒载体,载体工程,趋向性,免疫反应,动物模型

重要提示:所有对本研究主题的贡献必须在其所提交的期刊和章节的使命声明范围内。Frontiers保留在同行评审的任何阶段将偏离主题的手稿引导至更合适的章节或期刊的权利。

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