一种被证明可以缓解许多囊性纤维化（CF）症状的“奇迹药片”已经获批，将为数千名英国患者带来福音。
囊性纤维化是一种遗传性疾病，影响了英国超过11,000人，这种疾病会逐渐堵塞患者的肺部和消化系统，形成厚厚的黏液。随着时间的推移，这些黏液会造成严重损害，导致患者的肺部无法正常工作。
新药物Alyftrek通过调节CF患者体内器官中的水分和盐分流动，改善其整体功能。它能修复细胞中的缺陷蛋白（CFTR），从而减少黏液的积聚。这使得患者更容易呼吸和消化食物。
在试验中，每天仅服用一片该药物后，CF患者的症状在关键测试中不再显现。药品监管机构MHRA已批准这种三重组合药物用于最常见的CF致病突变患者。
目前，国家卫生与保健卓越研究所正在评估该药物的成本效益。如果获得支持，该药物可能在8月底前通过NHS提供给患者。
囊性纤维化信托基金首席执行官David Ramsden表示：“今天MHRA的批准是确保尽可能多的CF患者受益于最佳治疗方案的重要一步。我们希望NICE能够迅速完成对该药物的评估，使其能够在NHS中处方。今天是个好消息，但我们不会忘记这些药物并不是治愈方法，对某些人来说并不适用。囊性纤维化信托基金将继续努力，直到每位CF患者都能过上不受疾病限制的生活。”
囊性纤维化会导致肺部和消化系统产生浓稠、粘性的黏液，因为它会干扰细胞内外氯化物（一种盐）的运输。因此，CF患者的汗液中盐分含量也较高。汗液氯化物测试通过测量汗液中的盐分来诊断CF。
第三阶段试验显示，Alyftrek可以帮助患者达到“携带者水平的汗液氯化物”，这意味着它修复了基因问题，并使他们的汗液水平恢复正常，就像没有CF的人一样。
囊性纤维化的症状
虽然个体的症状可能有所不同，但根据NHS列出的主要指标包括：
- 反复出现的胸部感染
- 体重增加困难
- 频繁的湿咳
- 腹泻
- 偶尔喘息和呼吸急促
被诊断出患有此病的人还面临其他风险，包括糖尿病、骨质疏松症和肝脏问题。
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