艾伯维已同意以高达21亿美元的价格收购Capstan Therapeutics，将其一种“高风险、高回报”的临床阶段体内CAR-T候选药物纳入研发管线。
Capstan正在开发一种新型CAR-T疗法，旨在克服现有疗法的局限性。目前获批的CAR-T疗法通过提取患者自身的T细胞并进行改造以增强其抗癌能力，但这种方法存在经济成本高昂、规模化生产困难以及需要淋巴清除化疗等障碍，限制了其广泛应用。
Capstan的主要资产CPTX2309是一种靶向脂质纳米颗粒（LNP）递送的抗CD19体内CAR-T疗法，有望解决上述问题。艾伯维显然对这一药物充满信心，支付了21亿美元的首付款以控制该CAR-T疗法及其其他临床前项目和用于制造这些疗法的RNA递送技术。
CPTX2309正在开发用于治疗B细胞介导的自身免疫疾病，并已在健康志愿者中启动I期临床试验（NCT06917742）。初步数据显示，该疗法能够显著耗竭B细胞，其治疗目标是通过健康B细胞的再增殖实现“免疫重置”。
投资者对此次收购反应积极，纽约证券交易所上市的艾伯维股价在6月30日（宣布当天）收盘上涨1.7%，报每股185.62美元。这家大型制药公司目前市值达3,279亿美元。
这并非艾伯维首次涉足体内CAR-T领域。2024年1月，该公司与Umoja Biopharma达成合作，利用Umoja的VivoVec平台开发针对肿瘤学的原位生成CAR-T细胞疗法。
威廉·布莱尔（William Blair）分析师Matt Phipps在一份研究报告中表示：“尽管CPTX2309仍处于早期临床开发阶段，但我们认为此次收购表明艾伯维正通过创新且具有疾病修饰作用的机制进一步加强其免疫学产品组合。鉴于该资产所处的开发阶段，其显然具有一定的临床风险。然而，考虑到体内CAR-T疗法无需淋巴清除且具备更高的生产可扩展性，如果成功，它将带来显著的长期收益。”
Phipps将艾伯维的新资产描述为“高风险、高回报”，并指出此次收购巩固了艾伯维强劲的业务表现。该公司已经通过推出Skyrizi（risankizumab）和Rinvoq（upadacitinib）成功应对了其重磅药物Humira（adalimumab）失去市场独占权的挑战。
根据威廉·布莱尔的数据，从2024年至2029年的收入增长率预测显示，艾伯维的增长率仅次于礼来（Eli Lilly）和赛诺菲（Sanofi），为长期投资者提供了“极具吸引力的机会”。
Capstan首席执行官Laura Shawver表示：“体内CAR-T代表了一种潜在的全新治疗模式，融合了细胞疗法的变革力量与现成生物制品的可及性和可扩展性。这项技术有望成为首个治疗多种自身免疫疾病的平台。”
Interius BioTherapeutics和Umoja Biopharma是另外两家专注于体内CAR-T领域的生物技术公司，其针对肿瘤适应症的资产已进入临床试验阶段。这些疗法使用慢病毒载体在体内生成细胞，而Capstan则采用mRNA技术。CPTX2309基于Capstan的靶向LNP平台构建，旨在实现RNA载荷的体内递送至目标细胞。CPTX2309由封装在LNP中的抗CD19 CAR mRNA载荷组成。
艾伯维的此次收购正值美国食品药品监督管理局（FDA）几天前移除已获批CAR-T疗法的一项准入壁垒之后，此举被认为是对该行业前景的重大利好。
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