加州一名男孩正在挑战严峻 odds，因为他成为首位接受新型基因治疗的亨特综合征（Hunter syndrome）患者。这种罕见的遗传性疾病通常在成年前致命，3岁的奥利弗·朱（Oliver Chu）参加了英国曼彻斯特皇家儿童医院（Royal Manchester Children's Hospital）的临床试验。据BBC报道，医生们利用基因编辑技术重新编程他自身的干细胞，以产生缺失的酶。负责共同领导该试验的西蒙·琼斯博士（Dr. Simon Jones）表示：“我等待了20年，终于看到像奥利这样状态良好的男孩，这真是太令人兴奋了。”
奥利弗去年被诊断出亨特综合征，这是一种导致身体和大脑进行性损伤的疾病，几乎只发生在男孩身上。在基因治疗之前，唯一可用的治疗只能减缓身体衰退，但无法穿越血脑屏障来阻止认知症状。患有该疾病的儿童出生时看似健康，但通常在2岁左右开始恶化。这种疾病有时被称为儿童期痴呆的一种类型，影响约每10万名男性新生儿中的1人，往往在20岁前致命。
今年2月的治疗过程始于医生取出奥利弗的一些干细胞，这些细胞随后被送往实验室，并被修改以包含产生缺失酶的健康基因拷贝。修改后的细胞被重新注入奥利弗体内。几个月内，他停止了每周的酶输注，并且据他的父母说，在语言、行动能力和社交互动方面取得了显著进步。母亲静茹（Jingru）表示：“每次谈到这件事我都想哭，因为这太不可思议了。”
奥利弗和他的家人每三个月返回曼彻斯特进行随访。如果试验成功，医院希望与另一家生物技术公司合作，寻求该治疗的许可。琼斯说：“目前情况看起来非常有希望，”据《卫报》（Guardian）报道。奥利弗的父母表示，他们“永远感激”他能参与其中，据BBC报道。父亲里基（Ricky）说：“他的生活不再被针头和医院就诊所主导。”这对夫妇希望他们5岁的大儿子斯凯勒（Skyler）——同样患有亨特综合征——有朝一日能从相同的疗法中受益。朱解释说，斯凯勒由于年龄原因无法参加英国研究，而是参与了美国的一项研究。
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