2020年，罗氏与Dyno Therapeutics建立了基因疗法合作关系，如今罗氏再次加大投资。根据一项潜在价值超过10亿美元的新协议，罗氏将向Dyno支付5000万美元预付款，用于设计具有改进功能特性的新型腺相关病毒（AAV）载体，作为基因疗法的递送工具。
罗氏计划利用Dyno的技术针对神经性疾病，这是瑞士制药巨头的重点领域之一，其最畅销的药物是多发性硬化症重磅药物Ocrevus。Dyno的平台结合了人工智能和高通量体内数据，帮助设计和优化AAV衣壳。这家位于马萨诸塞州的生物技术公司声称，每月可以测量数十亿新序列的体内功能。
AAV是广泛接受的基因疗法递送载体，包括罗氏的Luxturna（用于罕见眼病）和诺华的Zolgensma（用于脊髓性肌萎缩症，一种神经系统疾病）。现有的基于天然病毒的AAV载体存在多种缺陷。有些人可能对某种AAV有预先存在的免疫力，这会使携带的基因疗法无效。肝脏毒性、组织靶向不良和制造困难也是现有选择的主要问题。
Dyno相信，通过其平台开发的人工AAV可以改善组织靶向、免疫逃避和可扩展性。
此次新合作建立在2020年罗氏与Dyno签署的初步合作协议基础上，该协议旨在开发针对中枢神经系统和肝脏的基因疗法，总价值可能超过18亿美元。根据Dyno的说法，新的合作使罗氏进一步获得了其平台的使用权。
罗氏新任企业业务发展负责人Boris Zaïtra在周四的一份声明中表示：“我们与Dyno Therapeutics之前的合作让我们对增加对治疗性基因递送的投资充满信心，以支持我们的神经性疾病产品组合。”
除了Dyno，罗氏还与其他公司合作，包括Avista Therapeutics（开发新型AAV衣壳）、SpliceBio（开发治疗遗传性视网膜疾病的新型疗法）和Sarepta（开发治疗杜氏肌营养不良症的Elevidys药物）。
与此同时，一些其他大型制药公司正在逐步远离AAV。例如，去年武田制药结束了基于AAV的基因疗法的早期发现和临床前工作。同样，辉瑞也减少了内部基于病毒的基因疗法研究，并于去年将其一系列临床前基因疗法项目及相关技术转让给阿斯利康的罕见病部门Alexion。
此次与Dyno的新合作也紧随罗氏在神经学领域的几次挫折。除了终止Pompe病基因疗法项目外，罗氏最近还将UCB的抗tau抗体bepranemab在阿尔茨海默病的权利归还给UCB。此外，罗氏的抗淀粉样蛋白抗体gantenerumab在今年早些时候也遭遇了高调的失败。此外，抗IL-6药物Enspryng在今年早些时候也在全身型重症肌无力（一种神经肌肉自身免疫疾病）中未能达到预期效果。
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