研究人员与牛津大学和布里斯托大学合作，开发出一种分子，可防止与帕金森病及相关痴呆症相关的蛋白质聚集和堆积。该团队已成功证明这种分子在帕金森病动物模型中有效，并希望未来能开发出一种可以延缓疾病进展的治疗方法。
α-突触核蛋白是一种天然存在于脑细胞（神经元）中的蛋白质，它调节多巴胺等神经递质的释放，使神经元之间能够进行通信。
在帕金森病中，这种蛋白质会粘在一起形成有毒的团块，导致神经细胞死亡，使患者出现震颤、行动困难和肌肉僵硬等症状。虽然有治疗方法可以缓解症状，但目前尚无治愈方法。
通常，α-突触核蛋白的自然或"原生状态"像一条灵活的链，但当它活跃时会形成螺旋结构，这对于它结合和运输多巴胺的功能至关重要。
该团队设计了一种肽片段，可以将α-突触核蛋白锁定在其健康形态，阻止其转化为导致神经细胞死亡的有毒团块。
实验室测试表明，这种肽具有稳定性，能够穿透类脑细胞，并在帕金森病线虫模型中恢复运动功能同时减少蛋白质沉积。
这一突破发表在《JACS Au》期刊上，展示了合理肽设计的潜力，可将大型不稳定蛋白质转化为紧凑的类药物分子。
这些发现标志着向开发新的基于肽的治疗方法迈出了重要一步，这些方法可用于目前无法治疗的神经退行性疾病。巴斯大学生命科学系的乔迪·梅森教授表示："我们的研究表明，可以合理设计小型肽，不仅能够防止有害的蛋白质聚集，还能在活体系统内发挥作用。这为帕金森病及相关疾病的新疗法开辟了一条令人振奋的路径，在这些疾病中，治疗选择仍然极为有限。"
资助该研究的英国阿尔茨海默病研究中心研究主管朱莉娅·达德利博士表示："痴呆不是衰老不可避免的一部分；它是由阿尔茨海默病等疾病引起的。要取得治愈所有形式痴呆的进展，我们需要专注于开发能够减缓、停止并最终逆转这些疾病的广泛治疗方法的研究。尽管这是在动物模型中的早期研究，但看到这种新分子能够防止错误折叠的α-突触核蛋白堆积令人振奋。通过将α-突触核蛋白稳定在其健康形态，这可能为一类能够减缓帕金森病和路易体痴呆等疾病进展的新治疗方法打开大门。我们期待看到这项研究进入下一阶段，可能探索它在人体中的作用。我们很高兴看到英国阿尔茨海默病研究中心资助的工作取得如此有希望的进展，为未来治疗方法开辟了新途径，并有望改变神经退行性疾病患者的生活。"
虽然还需要进一步研究，但研究团队希望持续的进展将使这些分子及类似分子在未来几年内推进到临床测试阶段。
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