细胞与基因治疗正在为疾病治疗开启新篇章。通过操控活细胞并精细调整其遗传指令，这些先进治疗方法能够修复或替换受损组织，从源头上治疗疾病。它们正应对从癌症到罕见遗传疾病和慢性病等曾被认为无法治愈的病症。
当这些方法在全球重塑医学领域时，加拿大研究人员始终处于前沿，开发为患者带来持久效益的真实希望。加拿大国家研究委员会(NRC)正助力这一变革——提供将发现转化为护理所需的工具、专业知识和合作伙伴关系。
但此类创新不仅需要科学知识——还需要专门的工具和适当的基础设施，以快速安全地设计和测试活细胞。在加拿大，这些资源一直有限，延缓了可能拯救生命的有前景疗法的发现。
例如，位于魁北克省蒙特利尔市康考迪亚大学应用合成生物学中心(CASB)的基因组铸造厂(Genome Foundry)，长期以来专注于利用酵母和细菌等微生物帮助将生物学转化为更优质的药物、更清洁的材料、更环保的燃料和更健康的食品。
加拿大国家研究委员会人类健康治疗研究中心(Human Health Therapeutics Research Centre)的研究人员最近与基因组铸造厂合作，将这项工作从微生物扩展到哺乳动物系统——反映人体功能的细胞模型。凭借在细胞生物学、基因组工程和治疗开发方面的深厚专业知识，NRC团队为铸造厂的新平台构建了科学基础。
推动细胞与基因治疗的突破
结合NRC的经验与铸造厂的生物工程专业知识，该团队开发了可扩展的自动化平台，能够对哺乳动物细胞进行快速精准的基因组编辑。这使研究人员能够在临床人体测试前，快速修改和研究工程化人类细胞，并探索潜在疗法将如何与这些细胞相互作用。
凭借NRC开发的工具和方法，改变细胞DNA现在更快、更准确且更易获取。"我们构建的工具使细胞修饰更简单、更精准，让科学家能够专注于发现，"NRC干细胞生物学家兼高级研究官员Anna Jezierski博士表示，"这就是我们如何更接近能够改变生活的真正疗法。"
基因组铸造厂的科学家现在可以为加拿大临床、学术和生物技术生态系统提供先进的研究专业知识，以及研究和工程化人类诱导多能干细胞(iPSCs)的平台。这些细胞可被重编程为人体中发现的多种细胞类型，包括心脏、神经和肌肉细胞。这项研究正为治疗心脏病、糖尿病和神经疾病解锁新可能性。
从加拿大实验室到患者护理
基因组铸造厂现已成为加拿大首批学术设施之一，加拿大科学家可在此一站式设计、测试和优化潜在细胞疗法——从早期发现到预测治疗如何影响真实患者的各项研究。这意味着大胆的想法能够从概念更快转化为治疗——这正是支持基因组铸造厂升级的NRC细胞与基因治疗挑战计划(Cell and Gene Therapy Challenge program)的关键目标。
"这种转变令人难以置信，"基因组铸造厂联合主任Vincent Martin博士表示，"现在加拿大各地的研究人员可以来到这里，探索曾经遥不可及的想法。"
然而，此类工作仍处于起步阶段。下一步是建立更强大的网络，连接加拿大各地的研究人员、临床医生和行业合作伙伴。共享工具、数据和专业知识意味着发现可以更快发生——新疗法也能更快惠及患者。
"我们继续完善这些技术并与加拿大各地的合作伙伴分享，"NRC基因组和分子技术团队负责人Simon Drouin博士表示，"看到实验室发现开始塑造针对人群的真实治疗，令人深受鼓舞。"
通过分享NRC的专业知识并支持基因组铸造厂的发展，我们正在加速迈向这样一个世界：价格合理的"加拿大制造"疗法能够惠及全球各地的患者。
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