环球医讯创新药物

Dyne Therapeutics宣布DYNE-251获FDA突破性疗法认定治疗杜氏肌营养不良症
2025-08-21 11:51:09家医大健康
美国生物科技公司Dyne Therapeutics宣布其研发药物DYNE-251获得FDA突破性疗法认定，用于治疗可进行外显子51跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)。该药物已完成注册扩展队列试验入组，预计2025年底公布数据，2026年初提交生物制品许可申请。这是该公司第二个获FDA突破性疗法认定的项目，其针对肌强直性营养不良1型(DM1)的DYNE-101此前已获该认定。临床试验显示该疗法可实现持续功能改善及接近全长的抗肌萎缩蛋白表达，有望为DMD患者带来重大治疗突破。
大麻二酚降低药物难治性癫痫患者大脑皮层第V层锥体神经元的突触强度与神经元放电
2025-08-21 11:13:32家医大健康
本研究通过全细胞膜片钳记录技术发现大麻二酚（CBD）可显著降低药物难治性癫痫患者的第V层锥体神经元突触传递强度和内在兴奋性，表现为突触输入电阻下降、膜时间常数延长、超极化诱导"sag"电导减弱，以及动作电位阈值升高。该作用通过抑制电压门控钠离子通道实现，为CBD治疗药物难治性癫痫提供了直接的电生理学证据。
Jaguar Health的Crofelemer在第三例肠功能衰竭孤儿病患者中减少全胃肠外营养
2025-08-21 10:18:29家医大健康
Jaguar Health宣布其植物源处方药Crofelemer在阿布扎比进行的探索性研究中，使第三例肠功能衰竭患者减少全胃肠外营养（TPN）需求。该药物通过抑制分泌作用，成功降低微绒毛包涵体病（MVID）患者27%的TPN依赖，并改善短肠综合征（SBS-IF）患者的营养吸收。研究计划扩展至美国、欧盟等地的双盲II期试验，并探索加速审批途径，以解决该罕见病领域未满足的临床需求。
担忧停止使用“瘦身针”后体重反弹
2025-08-21 08:38:53家医大健康
英国健康官员警告停止使用Wegovy和Mounjaro等减重药物可能导致体重反弹，英国国家健康与护理卓越研究院(NICE)建议患者停药后应获得结构化指导和持续支持。目前全英约150万人自费使用减重针剂，仅24万人能通过NHS获得后续支持。专家强调需建立长期行为习惯并提供持续健康服务，药剂师和全科医生协会均强调药物需配合生活方式改变才能维持效果。
临床医学杂志发表尼洛替尼治疗路易体痴呆二期试验结果
2025-08-21 07:33:23家医大健康
美国乔治敦大学等机构研究显示，尼洛替尼（200mg/日）治疗路易体痴呆患者可改善认知功能，6个月试验周期内尼洛替尼组认知功能（ADAS-COG14评分）改善达3.2分，跌倒次数减少73%，且安全性良好。该研究同步发表于《临床医学杂志》，揭示了该药物对多巴胺代谢标志物和脑脊液炎症指标的积极影响。
Korro获得欧洲药品管理局孤儿药认定，用于KRRO-110治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症
2025-08-21 07:21:28家医大健康
Korro Bio公司宣布其研发药物KRRO-110获得欧洲药品管理局孤儿药认定，用于治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)。该RNA编辑疗法通过靶向修复SERPINA1基因突变，目前已进入1/2a期临床试验阶段。KRRO-110此前已获得美国FDA孤儿药资格认定，具有治疗肝脏和肺部疾病表现的潜力，其临床进展计划预计2025年下半年公布中期数据。
使用Zepbound减肥药患者因保险覆盖减少被迫转用Wegovy
2025-08-21 07:20:23家医大健康
美国最大药房福利管理公司CVS Caremark自2025年7月起将礼来公司Zepbound移出优选药品清单，要求患者转用诺和诺德Wegovy。此举引发患者对药物副作用和疗效的担忧，专家指出药物转换可能导致治疗中断，临床数据显示Zepbound在减重效果和副作用控制方面略优于Wegovy，但自费价格高昂迫使部分患者寻求非正规渠道购药。
肽治疗市场展望2024–2032：靶向药物输送和慢性病管理技术进步推动市场扩张
2025-08-21 07:18:55家医大健康
本报告分析显示，2022年全球肽治疗市场规模达到XX十亿美元，预计2024-2032年将以X%的复合年增长率扩张。胃食管反流病(GERD)治疗市场2020年规模达55亿美元，肥胖率上升和质子泵抑制剂局限性催生新型酸阻滞剂市场机遇。北美因肥胖驱动GERD发病率和医疗支出居高成为最大市场，报告涵盖药物类型、分销渠道和区域市场深度分析。
羊驼可能成为治疗精神分裂症的关键
2025-08-21 06:01:18家医大健康
法国研究人员通过羊驼抗体开发出可靶向脑部神经递质的纳米抗体，在小鼠实验中成功改善精神分裂症相关的认知缺陷。该研究为开发新型精神分裂症疗法提供了重要方向，此前羊驼抗体已证实对新冠等病毒有效。研究团队指出该疗法需进一步临床验证，但已显示出单次注射即可持续一周的认知改善效果。
注射用药物助力抗击HIV/艾滋病
2025-08-21 05:47:38家医大健康
由吉利德科学公司研发的长效注射药物lenacapavir在乌干达和南非完成临床试验后获FDA批准，该药物通过每年两次注射可提供100%艾滋病预防效果。全球基金与乌干达政府达成协议，将通过40亿先令专项资金采购首批3.4万剂药物，预计2026年初到货。专家警告首批仅能满足1.7万人需求，但政府计划通过多方合作扩大覆盖至6.7万人，重点覆盖HIV高风险群体，包括性工作者、吸毒人员等。药物通过皮肤下缓释技术实现六个月保护周期，其多阶段病毒抑制机制突破现有治疗瓶颈。

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