阿尔伯塔大学研究团队发现了一种被称为神经节苷脂的大脑分子的新功能，为亨廷顿病和其他遗传性神经疾病提供了潜在的治疗新靶点。
该团队在《科学进展》杂志上发表的论文显示，神经节苷脂对细胞外囊泡的形成和释放至关重要，这些微小颗粒负责细胞通信和细胞废物处理。
主要研究者、药理学教授Simonetta Sipione表示："我们最近的研究揭示了这些既含脂肪又含糖的迷人分子的一种相当出人意料的作用。这种作用与疾病发病机制相关，可作为治疗干预的靶点。"
Sipione实验室的早期研究已经表明，神经节苷脂水平低下与亨廷顿病症状相关，但他们不太确定这些分子在疾病中扮演的角色。研究团队还发现，通过恢复一种称为GM1的特定神经节苷脂，他们可以在小鼠身上逆转亨廷顿病症状。
根据加拿大脑基金会的数据，每7000名加拿大人中就有1人患有亨廷顿病，这是一种具有身体、心理和情绪症状的遗传性脑部疾病。当突变的亨廷顿蛋白错误折叠并在脑细胞内聚集时，就会发生这种疾病，导致脑细胞功能障碍并最终死亡。
Sipione表示："我们现在知道，当神经节苷脂水平低下时——不仅在亨廷顿病中，也在帕金森病和其他遗传性神经退行性疾病中——囊泡介导的细胞通信和清除系统无法正常工作。这使得突变亨廷顿蛋白等有害蛋白质得以积累，从而促进了导致神经退行的过程。"
Sipione将继续研究，以充分了解神经节苷脂的潜在机制，确定其临床潜力。
Sipione说："我们仍在努力了解神经节苷脂如何保护大脑以及它们如何可能被用作神经退行性疾病的修复疗法的完整图景。"她正在与一家生物技术公司合作，探索未来临床试验的可能性。虽然神经节苷脂可以从用于肉类消费的其他动物的大脑中合成或提取，并且已被用作其他疾病的治疗剂，但它们在北美尚未获得使用批准。
一个障碍是，当神经节苷脂被注射到血液中时，由于一种称为血脑屏障的保护特性，很少有物质能够进入大脑。目前尚不确定这种有限的量是否足以产生治疗效果。Sipione表示，可能需要纳米颗粒、鼻喷剂或脊髓注射等替代递送方法，以确保有效递送到大脑。
更多信息： John Monyror等人，《神经节苷脂调节细胞外囊泡及其错误折叠蛋白质货物的分泌》，《科学进展》(2025)。DOI: 10.1126/sciadv.ady5212
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