根据发表在《Discover Oncology》杂志上的一项研究，在急性髓系白血病(AML)患者中已经常规分析的一种基因改变可用于识别对新型靶向治疗有反应的患者。急性髓系白血病是一种侵袭性血液癌症，患者的治疗效果差异很大。在这项新研究中，研究人员找到了一种更好地选择可能从阻断DCPS酶的药物中受益的患者的方法。
有些患者对治疗反应更好
研究人员发现，FHIT蛋白水平低的AML患者样本对DCPS抑制敏感。FHIT水平低的患者比例在5%到24%之间，儿童中比例最高。在相关的血液疾病骨髓增生异常综合征(MDS)中，约36%的患者表现出FHIT基因沉默。
关键发现是，具有IDH2基因突变的患者通常FHIT水平较低，对DCPS靶向治疗反应更好。由于IDH2已经是AML诊断时常规诊断测试的一部分，因此可以在不引入任何额外测试的情况下使用该标记物。
"许多有前景的癌症药物在临床试验中失败，因为它们在非常广泛的患者群体中进行测试，"医学系Huddinge部门的博士生、该研究的第一作者Francesca Grassi说。"通过使用医疗保健中已经可用的生物标志物，患者选择可以变得更简单、更精确。"
可能导致更精准的癌症治疗
研究人员使用抑制DCPS的化合物RG3039测试了24个原发性AML样本，并分析了公开的患者数据，以探索FHIT水平与不同基因改变之间的联系。
"IDH2突变捕捉到了我们识别合适患者所需的信息，无需额外分析。这可以促进未来临床试验的规划，特别是对于治疗选择有限的患者群体，"Grassi说。
下一步是在更大的患者队列中验证这些发现，并更深入地了解IDH2突变和FHIT表达之间的生物学联系。从长远来看，研究人员希望这些结果将支持设计针对AML的DCPS靶向治疗的临床试验。
更多信息
Francesca Grassi等，《FHIT和IDH2生物标志物整合分析预测急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征对DCPS抑制的致命敏感性》，《Discover Oncology》(2026)。DOI: 10.1007/s12672-026-04880-x
关键医学概念
急性髓系白血病
临床类别
肿瘤学、临床遗传学
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