每日摄入丙酸（一种肠道细菌在分解食物纤维时自然产生的物质）显著降低了多发性硬化症(MS)患者血液中神经丝轻链(NfL)的水平，NfL是神经细胞损伤的标志物。
这是根据一项小型2b期临床试验（称为MADAI，NCT06402487）的数据，该试验还表明，作为标准MS治疗的附加疗法，每天两次服用丙酸补充剂（持续90天，约三个月）通常耐受良好。
研究结果表明，丙酸可能有助于减少MS中的神经轴突损伤——即神经纤维的损伤，但研究人员表示需要更大规模、更长期的研究来确认该补充剂是否能带来有意义的临床益处。
该研究题为"丙酸在多发性硬化症中的应用：一项2b期双盲、随机安慰剂对照试验"，已发表在《脑》(Brain)杂志上。
多发性硬化症是一种自身免疫性疾病，其特征是炎症和对髓鞘的损伤，髓鞘是包裹神经细胞纤维（称为轴突）的保护层。这可能导致在大脑和脊髓中形成病灶（可通过MRI扫描检测到的组织损伤区域），以及逐渐的神经退行性变，即神经细胞的丧失。
研究人员写道："虽然目前的疾病修饰疗法(DMTs)能有效控制炎症活动，包括临床复发和MRI上的病灶形成，但它们并不主要在[大脑和脊髓]内发挥作用"，并补充说有些患者继续经历"与明显炎症活动无关的残疾累积"。
越来越多的证据表明，肠道微生物组——生活在肠道中的微生物群落——可能影响多发性硬化症。过去的研究表明，患者体内的丙酸水平较低，丙酸是一种短链脂肪酸，由肠道细菌分解膳食纤维和不可消化碳水化合物时产生。
丙酸被认为有助于维持肠道屏障、调节免疫反应和支持神经细胞功能。
早期一项开放标签临床研究的数据表明，丙酸补充剂（每天两次，每次500毫克）可能为多发性硬化症提供益处，特别是在复发和残疾方面。然而，其效果尚未在安慰剂对照试验中进行评估。
为解决这一问题，研究人员团队进行了MADAI研究。在奥地利一家多发性硬化症中心，共招募了101名（64%为女性，平均年龄45岁）临床稳定的多发性硬化症成年患者，定义为此前三个月内无复发。
参与者被随机分配接受丙酸（67名患者，每次500毫克）或匹配的安慰剂（34名患者），每天两次，持续90天。该补充剂作为附加疗法使用，意味着参与者在试验期间继续接受现有的多发性硬化症治疗。
试验的主要目标是评估血液中NfL水平的变化，NfL是在轴突受损时释放的一种蛋白质。较高的NfL水平与多发性硬化症疾病活动和长期进展相关。次要目标包括认知、步行速度、手部灵巧度、疲劳、嗜睡和生活质量的变化。
大多数参与者（95%）完成了研究。数据显示，90天后，丙酸组的血液NfL水平显著下降了17.9%，而安慰剂组则基本保持不变。随访时两组间NfL水平的差异具有统计学意义。
在试验开始前12个月内未开始或改变DMT治疗的参与者中，丙酸组的NfL水平显著下降，但安慰剂组没有。随访时，丙酸组的NfL水平显著低于安慰剂组，这表明观察到的效果主要不是由于近期多发性硬化症药物的变化。
此外，丙酸补充剂与接受中高疗效DMT治疗的患者NfL水平显著降低相关，包括那些针对B细胞（参与多发性硬化症的免疫细胞）的治疗。这引发了丙酸可能提供超出标准多发性硬化症治疗的额外益处的可能性，后者主要通过控制炎症疾病活动发挥作用。
在次要结果方面，两组之间没有显著差异。然而，根据运动和认知功能疲劳量表的运动领域评估，丙酸组的运动疲劳显著减少，而安慰剂组则没有。然而，研究人员将次要结果描述为初步结果，并表示需要在未来的研究中予以确认。
丙酸通常耐受良好。不良事件在丙酸组中有31%的参与者报告，在安慰剂组中有18%的参与者报告，这一差异无统计学意义。
腹胀在丙酸组中明显比安慰剂组更常见（13%对0%）。没有发生严重不良事件，也没有观察到肾功能的临床相关变化。
研究人员指出，随餐服用丙酸可能改善耐受性。
总体而言，这些初步研究结果为丙酸补充剂在短期内降低血清NfL方面的有效性和安全性提供了"证据"，并为未来的长期3期临床研究"奠定了基础"。研究人员写道："未来的研究应考察长期丙酸补充对临床结果的影响。"
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