第一届东亚遗传基因治疗产学研讨会会议宗旨

　　第一届东亚遗传基因治疗产学研讨会会议宗旨

    遗传基因治疗与基因制药、再生医疗同为继抗体医疗之后新医疗药品开发的中心领域之一。自1990年代以来成为世界各国研究开发的热点。但，遗传基因治疗相关药品的上市仅仅停留在中国2例，菲律宾1例的状况。大多数制药公司似乎在2000年代后期就失去了参与遗传基因治疗领域的积极性。

　　然而，进入2010年代后情况开始发生了变化。在美国，Amgen公司于2011年1月用10亿美元收购了正在进行癌症遗传基因药物（病毒制剂）开发的BioVEX公司。在欧洲，AMT公司制剂（AAV制剂）作为近年来少见的遗传性疾病治疗药品上市可能性极高。还有，NEJM (The New England Journal of Medicine) 在12月报告了对Hemophilia B遗传基因治疗取得了划时代意义的成功案例。这些案例说明，遗传基因治疗与经历过漫长雌伏期后在2000年代终于开花结果的抗体医疗极为相似。

　　在本世纪前叶日渐成为新药研发第三势力的东亚（东北亚），以研究机构为主力的遗传基因治疗的研发工作已经十分活跃。如何将研究成果与产业相结合、并由此回报社会，将是今后的一个大课题。特别是对于研究机构和企业来说，新药POC的确立是和制药公司合作的出发点，也是第一大难关。同时由于遗传基因治疗是医疗新领域，制药公司也没有明确的判断标准，所以需要获得大量的临床病例数据，这是第二大难关。为了克服并解决这些难题，东亚各国需要进行跨国界的合作，充分利用各国的医药政策与制度。

　　在遗传基因极其相近的东亚地区，由亚洲人着手为亚洲人开发遗传基因药物已成为时代的要求与亮点。为了寻找研究机构（大学）和企业的新药POC确立的最佳实施途经，为了探索研究机构（大学）与制药公司之间搭建桥梁的可能性，我们倡议定期召开（每年一至二次）‘东亚遗传基因治疗产学研讨会’。

　　2012年本届（第一届）大会由清华大学健康科学基金以及日本冈山大学纳米生物靶向治疗创新中心联合主办，益新（中国）有限公司协办，日本EPS株式会社提供赞助而得以实现。 我们希望获得东亚各国的支持和来自各个方面的协作，让遗传基因治疗与基因制药、再生医疗在我们亚洲获得更快、更惊人的发展！

　　清华大学健康科学基金

　　（日本）冈山大学纳米生物靶向治疗创新中心