抗癌药LENVIMA在日本获批追加适应症 治疗不可切除肝细胞癌

2018年3月23日，卫材株式会社（总部位于日本东京，现任社长为内藤晴夫，以下简称“卫材”）与默克（美国新泽西州肯尼沃斯市，美国和加拿大以外称为默沙东（MSD））宣布，多受体酪氨酸激酶抑制剂LENVIMA（通用名：甲磺酸仑伐替尼）已在日本获批用于治疗不可切除肝细胞癌（HCC）。这是LENVIMA在全球范围内首次被批准用于治疗不可切除肝细胞癌，也是近10年来日本首次批准肝细胞癌一线治疗的新系统疗法。此外，这是卫材和默克（美国新泽西州肯尼沃斯）自2018年3月起执行全球战略合作协议，共同开发LENVIMA并联合将其商业化后，LENVIMA获得的首个注册批准。

该项批准基于卫材开展的一项III期临床研究（304研究/REFLECT研究），研究LENVIMA用作不可切除肝细胞癌患者的一线治疗药物的疗效。本研究中，与索拉非尼（12.3个月）相比，LENVIMA（13.6个月）在总生存率方面的非劣效性具有统计学意义（风险比[HR] 0.92，95%置信区间[CI] = 0.79~1.06）。此外，与索拉非尼相比，LENVIMA在无进展生存率（PFS）（风险比0.66，95%CI = 0.57~0.77，p <0.00001）、病情进展时间（TTP）（HR 0.63，95% CI=0.53~0.73，p<0.00001）以及客观缓解率（ORR）（LENVIMA 24%：索拉非尼9%，p <0.00001）这些次要终点方面，显示出非常高的统计学意义以及临床意义上病情的改善。此外，与索拉非尼相比，LENVIMA还有助于延缓几项生活质量以及包括疼痛和腹泻等的症状域（预设次要终点）的恶化（接近p <0.05）。

本研究中，LENVIMA组观察到的五种最常见的不良事件是高血压（42%）、腹泻（39%）、食欲下降（34%）、体重减轻（31%）和疲劳（30%），与LENVIMA已知的安全性资料一致。

肝癌是癌症相关死亡的第二大诱因，全球每年因肝癌死亡的人数估计约为750，000。此外，每年新确诊的肝癌病例约为780，000例，其中约80%发生在亚洲，包括日本和中国。肝细胞癌占肝癌病例的85%~90%。据估计，日本约有42，000例肝细胞癌患者，其中每年约有26，000名患者死亡。迄今为止，不可切除肝细胞癌的治疗方案有限，预后极差，这表明这一领域的医疗需求缺口非常庞大。

卫材肿瘤事业部首席医学创新官Takashi Owa博士说：“LENVIMA获批追加适应症用于治疗不可切除肝细胞癌，我们非常自豪能够用约10年时间，为日本肝细胞癌患者带来第一个新一线系统性治疗药物，并期待这一药物将有助于肝细胞癌的治疗。卫材将在肿瘤治疗研发方面继续努力，以期带给患者及其家属可能治愈癌症的新希望。”

默克（美国新泽西州肯尼沃斯）高级副总裁兼全球临床开发负责人、首席医疗官Roy Baynes博士说：“LENVIMA获得批准是我们迈出的非常重要的第一步，也是我们与卫材合作后在注册方面的首个重要事件。我们祝贺卫材获得这一批准，也期待我们共同努力将这一重要的治疗药物带给患者。”

基于LENVIMA获批用于治疗不可切除肝细胞癌，卫材将收到默克（美国新泽西州肯尼沃斯）支付的一项里程碑付款。收到这笔里程碑付款，卫材2017财年（2017年4月1日 - 2018年3月31日）的合并财务结果预测并无变化。