非分裂细胞基因编辑技术开发成功

由美国索尔克生物学研究所和日本理化学研究所组成的国际科研小组17日宣布，他们开发出一种新基因编辑技术，首次可对非分裂细胞（存在于眼、脑、胰腺或心脏）进行有效操作，这对于编辑成年活有机体的基因组来说具有革命性意义。团队利用该技术部分恢复了眼盲啮齿动物的视觉反应，有望为视网膜、心脏和神经系统疾病的基础研究和治疗开辟新途径。

近年来，基因编辑技术飞速发展，已进入可以自由选择和改变基因中碱基序列的时代。现有方法利用细胞分裂时“同源重组”的机制，在基因组任意地方插入有目的的遗传基因，来修复受损DNA（脱氧核糖核酸），这对皮肤或肠道中的分裂细胞非常有效。但对于生理上不发生分裂的细胞，即活体内大部分细胞，该技术难以适用。

国际科研小组此次瞄准了一种被称为NHEJ（非同源末端连接）的DNA修复细胞路径，并将之与现有CRISPR-Cas9系统结合，成功地将新DNA插入到非分裂细胞的精确位点。这种适用于非分裂细胞的基因改造技术被命名为“HITI”，意为不需要同源序列的目标部位特异基因插入技术。

HITI技术在人的分裂培养细胞中，基因插入效率比目前方法高出10倍。对患有色素性视网膜炎的大鼠的实验表明，这些实验动物的视觉得到了部分恢复。今后利用HITI技术对动物脑神经直接进行基因修改，可了解具有复杂思考能力的脑功能以及相关脑部疾病机理，有助治疗因神经、肌肉、视网膜等终末分化细胞（指干细胞进入终末分化后，形成的不再分裂的成熟细胞）异常导致的疑难病症。