FDA加速批准40年来首个软组织肉瘤新疗法

美国食品药品监督管理局（FDA）10月19日宣布，加快批准Lartruvo（olaratumab）与多柔比星（doxorubicin）联合治疗成人软组织肉瘤（STS）。该疗法适用人群为不能用放射治疗或手术治疗的STS患者，以及适合蒽环类（化疗）的STS类型的患者。

“对于这些患者来说，Lartruvo和多柔比星的联合治疗提供了一种新的治疗选择，”FDA药物评价和研究中心血液和肿瘤产品办公室主任兼FDA肿瘤中心代理主任Richard Pazdur博士说道。 “自从多柔比星在40多年前被批准以后，这是第一个被FDA批准用于软组织肉瘤的初始治疗的新疗法。”

据美国国家癌症研究所估计，2016年，STS可能新发12，310例，同时会有近5，000人因该病死亡。而在手术治疗后，STS最常见的方案就是接受多柔比星单药治疗或与其他药物联合治疗。这是因为STS能在人体内众多组织部位产生病灶，包括肌肉、脂肪、血管、神经、肌腱或关节内衬。

Lartruvo是血小板衍生生长因子（PDGF）受体-α阻断抗体。当被刺激时，PDGF受体容易引起肿瘤生长。 Lartruvo将通过阻断这些受体来减缓或制止肿瘤生长。

一项随机临床试验证实了Lartruvo的安全性和有效性，其中涉及133人、25多种不同亚型的转移性STS患者。患者接受Lartruvo和多柔比星联合用药或者多柔比星单独用药。

该试验测量了治疗后患者存活的时间长度（总生存率，OS），治疗后肿瘤无增长时间（无进展生存期， PFS）以及肿瘤收缩患者的百分比（总反应率，ORR）。

结果显示，接受多柔比星和Lartruvo联合治疗的患者，他们的总生存率有统计学上的显著改善：中位生存期为26.5个月，而单独接受多柔比星的患者仅为14.7个月。接受Lartruvo和多柔比星联合治疗的患者的中位无进展生存期为8.2个月，而单独接受多柔比星的患者仅为4.4个月。接受Lartruvo和多柔比星治疗患者的总反应率为18.2%，单独接受多柔比星的患者的总反应率只有7.5%。

基于Lartruvo在初步临床实验中证实它可以为严重威胁生命的疾病提供有效且实质性改善。 目前FDA已经授予了Lartruvo快速通道地位、突破性疗法认定和优先审查资格，另外Lartruvo也获得了FDA孤儿药的资格认定。

而现在关于Lartruvo正在进行一项更大的研究，目的是进一步探讨Lartruvo在STS多种亚型中的有效性。