欧洲药品管理局（EMA）上周对一种新的基于人工智能（AI）的工具给予了积极意见，该工具支持病理学家在临床试验中诊断和评估代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎（MASH）的严重程度。这是EMA人用药品委员会（CHMP）首次对基于AI的创新开发方法给出“资格意见”。这意味着该委员会现在可以接受该工具生成的证据作为未来新MASH治疗申请和评估中的科学有效依据。
MASH是一种与肥胖、2型糖尿病、高血压、异常胆固醇和腹部脂肪相关的疾病。它会导致肝脏内脂肪堆积，进而引发炎症、刺激和纤维化，即使没有显著的酒精使用或其他导致肝损伤的原因。如果不加以治疗，MASH（以前称为非酒精性脂肪性肝炎，NASH）可能导致晚期肝病。
解决试验中的筛查变异性问题
肝脏活检是测试新的MASH研究药物的金标准。然而，审查样本的专家可能并不总是对所见炎症或纤维化的严重程度达成一致，导致解读结果的高度变异性。这为临床试验带来了挑战。
西班牙巴塞罗那瓦尔德希伯大学医院肝病、代谢和感染组组长Juan M. Pericás博士在接受《医学景观新闻》采访时指出，肝脏活检读数（特别是肝纤维化阶段和肝细胞气球样变的存在和严重程度）的观察者间和观察者内差异是MASH临床试验中筛选失败的主要原因，阻碍了试验结果的解释。
他补充说，虽然专家病理学家的作用仍然至关重要，但这种工具的统一使用“可能会带来更高效且以患者为中心的场景，使研究人员能够充分利用肝脏活检。”Pericás并未参与该工具的开发。
工具的工作原理
这种名为AIM-NASH的新工具使用了一种机器学习模型，该模型训练了来自59位病理学家的超过10万个注释，这些病理学家评估了九个大型临床试验中的5000多份肝脏活检样本。
EMA发言人向《医学景观新闻》解释说，AIM-NASH可以分析用于MASH治疗临床试验的肝脏活检标本的全图像扫描。该工具可以帮助通过评估脂肪变性、小叶炎症和肝细胞气球样变以及纤维化阶段来确定疾病活动度。它由一位中心病理学家用于招募患者进入临床二期和三期试验，并评估研究结果。
提交给CHMP的证据表明，AIM-NASH活检读数可以可靠地确定由病理学家验证的MASH疾病活动度。与目前MASH临床试验中依赖三位独立人类病理学家共识的方法相比，该工具提供的变异性更低。这反过来又增加了组织学评估的可重复性和再现性，EMA告诉《医学景观新闻》。
该工具将帮助研究人员“在包括较少患者的临床试验中获得更清晰的新治疗方法的有效性证据。最终，这可能会更快地将有效的治疗方法带给患者，”EMA补充道。
Pericás表示，这一进展可能会促进无创检测和生物标志物在这一领域的发展，该领域正在逐步远离以组织学为主要终点，特别是在常规临床实践和MASH肝硬化临床试验中。
由于CHMP的意见，该工具现已“锁定”，意味着未经委员会重新认证，不得修改或替换。
(全文结束)
