研究人员宣布一种突破性新药可能遏制阿尔茨海默病发展。临床试验显示,名为trontinemab的药物或将成为对抗痴呆症最有效的武器,能够显著延缓这种记忆丧失疾病的病程。
科学家正在评估该疫苗是否可提前用于尚未确诊的人群,以预防晚年出现症状。在多伦多举行的国际阿尔茨海默病协会会议上展示的研究表明,这种"改变游戏规则"的疗法清除被认为引发阿尔茨海默症状的毒性斑块的速度远超现有获批药物。
研究团队表示发现"非常有前景",并强调该药物引起的副作用远少于现有治疗方案。伦敦大学学院神经病学教授约翰·哈迪爵士向《每日电讯报》表示:"毫无疑问这可能改变现状。它能比现有药物(如lecanemab或donanemab)更快地从大脑清除斑块。"
在当前试验中,90%服用该药物的患者在28周内实现了β淀粉样蛋白(这种有毒蛋白质会在大脑形成斑块和缠结,干扰记忆过程)的清除。专家表示这意味着疾病的可视化生物标志物已消失。
在18个月的随访研究中,研究人员希望这些生物标记物的变化能转化为记忆力和决策能力的改善,已有1600名患者参与试验。目前英国约有100万人患有痴呆症,其中阿尔茨海默病最为常见。
阿尔茨海默病协会的最新分析显示,痴呆症每年给英国造成420亿英镑的经济损失,其中大部分由患者家庭承担。由于人口老龄化,这些成本(包括非正式护理者收入损失)预计将在未来15年内飙升至900亿英镑。
专家希望如果及早用药,该药物可能完全遏制阿尔茨海默病发展,使部分患者避免出现症状。哈迪教授(首位发现β淀粉样蛋白在疾病中作用的学者)补充说:"我们希望通过早期用药,能在症状出现前就阻止疾病进展。"
由于该药物比现有治疗更能穿透血脑屏障,低剂量即可产生显著疗效,这意味着可能具有更低廉的价格。加之其安全特性,专家认为该药物可能成为首个获得英国国民保健服务(NHS)资助的阿尔茨海默病治疗方案。
哈迪教授继续解释:"结果显示它比现有药物更快、更安全,这意味着更少监测。这将显著降低成本,减少核磁共振扫描,最终将获得英国国家健康与护理卓越研究院(NICE)批准。"
去年英国监管机构已批准lecanemab和donanemab两种所谓"神奇"药物,这两种药物据称可延缓疾病早期阶段的进展。但部分专家警告donanemab可能在1/3患者中引发危及生命的脑出血。
科学家表示这种新药似乎更安全,二期试验中并发症发生率低于5%。英国阿尔茨海默病研究会首席医学官乔纳森·肖特教授表示:"trontinemab的证据非常有前景,显示该药物能够有效且快速清除大脑β淀粉样蛋白,且副作用极少。我们需要看到早期结果能否延续到后期临床试验,计划今年晚些时候在英国启动的试验将验证药物不仅安全,还能改善记忆、思维和生活质量。"
制药公司罗氏集团首席医疗官列维·加拉韦补充说:"随着计划在早期症状患者和临床前阿尔茨海默病患者中开展三期试验,我们正推进科学进展,目标是延缓并最终预防这种毁灭性疾病的进展。"
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