美国食品药品监督管理局（FDA）今日宣布了一项重要举措，旨在进一步推动生物类似药（即生物制剂的“仿制药”版本）的开发。在今日发布的新指南草案中，FDA建议，在科学合理的前提下，可简化不必要的临床药代动力学（PK）检测。这一变化可为生物类似药开发商节省高达50%的PK研究费用，约合2000万美元，并有助于降低药品成本。
“简化生物类似药的开发流程，体现了我们持续致力于为普通美国人降低药品成本的承诺，”FDA局长马蒂·马卡里（Marty Makary）博士、公共卫生硕士表示。“我们正在运用常识，采用比过去更为精确的分析检测方法。”
生物制剂对于包括自身免疫性疾病和癌症在内的许多疾病是强有力的治疗手段，但通常价格昂贵。尽管仅占处方量的5%，生物制剂却占药品支出的51%，且年治疗费用通常高达数十万美元。与仿制药类似，生物类似药能够为患者提供更实惠的治疗选择，并增加对原本无法负担的药物的可及性。
今日的公告建立在FDA去年10月的一项努力之上，当时马卡里局长宣布了另一项指南草案，取消了部分不必要的疗效对比研究，这些研究通常需要1-3年时间，耗资2400万美元。
这份新的指南草案题为“关于生物类似药开发与《生物制品价格竞争与创新法案》（BPCI Act）的新修订问答（修订版4）”，旨在为潜在申请者提供信息，并促进拟定生物类似药和拟定可互换生物类似药的开发。它修订并取代了2021年9月17日发布的行业指南草案“关于生物类似药开发与BPCI Act的新修订问答（修订版3）”，并包含了对之前版本的最终指南“关于生物类似药开发与BPCI Act的问答”中某些问答的修订。
具体而言，该指南草案为寻求使用在美国境外获批的对照产品（“非美国许可对照产品”）数据作为证据，证明拟定产品与在美国获批的产品具有生物相似性的潜在生物类似药申请者提供了更新建议。这些建议描述了生物类似药申请者可以在不使用三方PK研究（使用拟定生物类似药、在美国获批的参照产品和非美国许可对照产品）的额外数据的情况下，使用来自美国境外的临床数据的场景。修订还删除了早期建议中关于至少需要一项直接将拟定生物类似药与在美国获批的参照产品进行比较的临床PK研究以支持生物相似性证明的要求；取而代之的是，如果科学合理，PK研究可以使用在美国境外获批的对照产品。
FDA今日还撤回了题为“证明与参照产品生物相似性的科学考量”的最终指南，因为该指南已不再代表FDA当前的观点。自2015年4月该指南发布（当时FDA仅批准了一个生物类似药申请）以来，FDA在对拟定生物类似药的审评方面积累了丰富的经验，其科学理念也已发展演变。
2009年的《生物制品价格竞争与创新法案》创建了一条简化的许可（批准）途径，旨在帮助为患者提供更多获得安全有效生物制品的机会。迄今为止，FDA已批准了82个生物类似药，为美国人提供了针对癌症、类风湿性关节炎、糖尿病、克罗恩病和骨质疏松症等疾病的额外可负担治疗选择。
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