（图片说明）艾伦研究所新成立的脑健康加速器负责人Ed Lein（左）与科学家Aaron Garcia。（艾伦研究所照片/Erik Dinnel）
编者按：本报道已根据艾伦研究所在周二上午项目启动后公布的新数据、合作伙伴和细节进行了更新。
保罗·艾伦创立的这家致力于绘制和理解人类大脑复杂性的机构，现在正尝试将其来之不易的知识转化为脑部疾病的治疗方法。
艾伦研究所周二宣布，将启动一项耗资4亿美元的新倡议，其最终目标是开发针对包括阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病、肌萎缩侧索硬化症(ALS)和路易体痴呆等神经退行性疾病的基因疗法。
这一名为"脑健康加速器"(Brain Health Accelerator)的倡议，是西雅图艾伦研究所内部新成立的部门，由其现有的脑科学部门衍生而来。该项目起步规模接近60人，预计未来将扩展至200人的规模。
这是自2003年这位已故微软联合创始人创立研究所以来，首次将疾病治疗作为核心目标，建立在其长期进行的脑图谱绘制工作基础之上。
艾伦研究所执行副总裁兼脑健康加速器负责人Ed Lein本周在接受GeekWire采访时表示，该项目的目标是"一种全新的治疗方法，它不针对蛋白质，而是针对疾病中受影响的细胞回路中的特定细胞"。
Lein表示："这对神经科学以及我们思考治疗脑部疾病的方式可能是一个变革性时刻，因为目前还没有这样的做法。"
资金来源：研究所表示，4亿美元的总资金中包括来自"科学与技术基金"(Fund for Science and Technology)的2亿美元，该基金是艾伦遗产设立的，拥有31亿美元的捐赠，用于支持生物科学、环境和人工智能领域的工作。
在最初的公告之后，艾伦研究所又宣布获得了亚马逊创始人杰夫·贝佐斯家族额外1亿美元的捐赠，以及来自亚马逊网络服务(AWS)、美国国立卫生研究院(NIH)和非营利组织EverythingALS的另外1亿美元。
2018年去世的艾伦曾指示将其遗产收益用于慈善事业。他的姐姐Jody Allen担任该基金会主席，正在监督包括西雅图海鹰队和波特兰开拓者队在内的体育资产的出售，其中很大一部分收益预计将流向基金会的科学技术工作。
对新成立的脑健康加速器的投入将持续14年，Lein表示，随着该倡议增加合作伙伴，预计加速器的总资金将增长。
该项目还将获得包括美国国立卫生研究院(NIH)拨款在内的联邦资金支持。当被问及联邦科学资金缩减的影响时，Lein将与NIH的关系描述为互利关系：慈善资金建设研究基础设施，联邦拨款帮助大规模运行，而由此产生的数据则成为公共资源。
他表示："你可以称之为公私合作伙伴关系。我不会说没有他们我们就做不成，但没有他们，我们确实做不了那么多。"
从脑图谱到疗法：该倡议建立在艾伦研究所二十多年脑图谱绘制工作的基础上。近年来单细胞基因组学的进展使研究人员能够以前所未有的分辨率对人类大脑进行编目，通过基因定义数千种不同的细胞类型。
Lein将其称为"人类基因组与Google Earth的结合"——这是一种参考图谱，首次让科学家能够在特定细胞和回路层面观察疾病。
同样的图谱为治疗疾病提供了新机会。它展示了在特定细胞类型中激活基因的遗传开关，使研究人员能够设计针对这些细胞的工具。潜在的结果是一种只作用于疾病影响细胞的基因疗法。
未来展望：加速器的明确目标是在五年内进入临床试验阶段。
Lein谨慎地没有说明哪种疾病可能成为首个试验对象，但承认肌萎缩侧索硬化症(ALS)看起来很有希望。研究人员已经知道该疾病攻击的细胞——脊髓和大脑皮层中的运动神经元——在某些情况下也知道其遗传原因。ALS发展迅速，这可能会使患者更愿意尝试实验性疗法。
Lein说："我们以前从未做过这样的事。我们的本质一直是描述性的，现在我们想尝试利用这些知识和工具做些事情。"
人工智能的作用：包括基础模型在内的AI最新进展，为研究人员提供了发现模式和模拟疾病发展的新方法。
Lein表示："数据量将真正超出我们以往处理过的任何规模，这非常适合基础建模和AI的新方法。"
该倡议的合作伙伴包括亚马逊网络服务(AWS)，艾伦研究所多年来一直与AWS合作。Lein表示，该研究所也开始与艾伦人工智能研究所(Ai2)合作，这是艾伦单独创立的西雅图独立组织。
脑健康加速器的合作机构包括20多所大学和研究机构，包括华盛顿大学、斯坦福大学、麻省理工学院、弗雷德·哈钦森癌症研究中心，以及患者倡导组织EverythingALS，国际合作伙伴包括英国桑格研究所和日本理化学研究所(Riken)。
艾伦的遗产：Lein自2004年加入艾伦研究所，当时他是该所的第一位神经科学家。他表示，这项工作现在开始实现艾伦更大的抱负。
Lein说："我感到非常高兴，同时也非常遗憾保罗不能在这里欣赏这一切。他非常有好奇心，但也很有雄心，他希望我们最终能够实现对人类健康产生影响的事情。我认为我们终于到了这一步。"
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