伏索利肽Vosoritide

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  生物制品（C型利钠肽类似物，通过重组DNA技术合成的蛋白质药物）。
• 来源与性状
  伏索利肽是一种人工合成的C型利钠肽（CNP）类似物，通过调节骨骼生长板中FGFR3信号通路活性，促进软骨细胞增殖与分化。其性状为无菌冻干粉针剂，需皮下注射给药。该药于2021年由美国FDA批准上市，是首个针对软骨发育不全症（ACH）的靶向治疗药物。
• 管理级别
  处方药（Rx-G，非管制类）。原因：需医生评估适应症并开具处方，但未涉及麻醉、精神类或毒性成分，属于常规管理的生物制剂。
• 临床价值
  精准干预药（P）。原因：针对软骨发育不全症的遗传学机制（FGFR3基因突变），通过靶向调节骨骼生长板活性，改善患者线性生长速度，填补了该领域特异性治疗的空白。

二、核心功效与临床应用

1. 核心功效

   • 促进软骨生长：通过激活NPRB受体，抑制FGFR3过度激活的信号通路，恢复生长板软骨细胞正常增殖与分化。
   • 改善线性生长速度：临床试验显示，治疗组患者年化生长速率较安慰剂组显著提高（平均增加1.57 cm/年）。
   • 长期身高获益：持续用药可改善患者最终成年身高预测值。

2. 临床应用

   • 适应症：用于≥5岁且骨骺未闭合的软骨发育不全症儿童患者（基于FDA批准范围）。
   • 目标人群：确诊为ACH且存在FGFR3基因突变的患者，需在儿科内分泌或遗传代谢专科医生指导下使用。
   • 联合治疗：可作为生长激素疗法的补充，但需谨慎评估药物相互作用及安全性。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 常见：注射部位反应（红肿、疼痛，发生率约42%）、低血压（短暂性，与血管扩张相关）、头痛（18%）、胃肠道不适（呕吐、腹泻）。
  • 罕见：关节痛、过敏反应（皮疹、血管性水肿）。

• 禁忌与风险

  • 绝对禁忌：对伏索利肽或辅料成分过敏者、骨骺已闭合患者。
  • 相对禁忌：严重心血管疾病（因可能加重低血压）、肾功能不全（需调整剂量）。
  • 特殊警示：
  • 需监测血压（给药后1小时内可能发生低血压）；
  • 骨骺闭合后立即停药，避免无效暴露；
  • 长期疗效与安全性数据仍在积累中（最长随访期5年）。

• 注意事项

  • 用药期间需定期评估生长速率（每6个月监测身高、骨龄及骨骺状态）。
  • 避免与其他血管扩张剂联用，防止叠加降压效应。
  • 储存条件：2-8℃冷藏避光保存，复溶后需立即使用。

重要提示

伏索利肽的使用需严格遵循专科医师指导，治疗前需通过基因检测确认FGFR3突变。其疗效与患者年龄、骨骺状态及个体反应密切相关，建议结合多学科诊疗（如骨科、康复科）制定综合管理方案。

（注：具体用药方案请以最新临床指南及药品说明书为准。）