布洛苏单抗Burosumab

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  生物制品（单克隆抗体类药物）
• 来源与性状
  布洛苏单抗为重组全人源IgG1单克隆抗体，通过基因工程技术生产。该抗体特异性靶向成纤维细胞生长因子23（FGF23），通过阻断FGF23活性恢复肾脏磷酸盐重吸收和1,25-二羟维生素D生成。注射液为无菌透明液体，规格为10mg/mL、20mg/mL等。
• 管理级别
  Rx-G（非管制处方药）
  原因：属于需要医生处方使用的生物制剂，但未纳入麻醉/精神/毒性/放射性药品管制范畴。
• 临床价值
  精准干预药（P）
  原因：专门针对X连锁低磷血症（XLH）的FGF23介导的病理机制，2018年获FDA突破性疗法认定，是全球首个获批的FGF23抑制剂。

二、核心功效与临床应用

1. X连锁低磷血症（XLH）
   • 成人：改善血清磷水平、骨矿化及骨痛症状
   • 儿童：纠正佝偻病畸形、促进线性生长
   • 推荐剂量：儿童0.8mg/kg、成人1mg/kg，每2-4周皮下注射

2. 肿瘤性骨软化症
   对FGF23分泌性肿瘤引起的获得性低血磷性骨软化症显示疗效（off-label使用）

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用
  注射部位反应（72%）、头痛（52%）、关节痛（32%）、高磷血症（28%）、维生素D水平异常（24%）

• 禁忌与风险

  1. 对药物成分过敏者禁用
  2. 合并高磷血症或血管/软组织钙化患者慎用
  3. 需定期监测血清磷、甲状旁腺激素及肾功能
  4. 妊娠期使用需权衡风险（动物实验显示胚胎毒性）

参考文献

1. FDA批准文件：NDA 761072 (2018年)
2. 《新英格兰医学杂志》：Carpenter TO等，布洛苏单抗在XLH患儿中的Ⅲ期临床试验（2018）
3. 《柳叶刀糖尿病与内分泌学》：Insogna KL等，成人XLH治疗研究（2019）
4. EMA评估报告：EMA/603222/2020