甘油丁酸苯酯Glycerol phenylbutyrate

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品
• 来源与性状
  苯丁酸甘油酯为无色至淡黄色澄清液体，化学名称为1,2,3-三（4-苯丁酸）丙三酯，分子式C₃₃H₃₈O₆，分子量530.67。该药是新一代氮清除剂，通过代谢生成苯乙酸与谷氨酰胺结合物，促进氨的排泄。2023年6月在中国获批上市，商品名为“瑞维安”（RAVICTI®），由瑞典Immedica Pharma AB研发，香港维健医药引进。
• 管理级别
  Rx-G（非管制处方药）
  原因：属于需严格管理的处方药，但未列入麻醉药品、精神药品等特殊管制类别，需在医生指导下使用。
• 临床价值
  精准干预药（P）
  原因：针对尿素循环障碍（UCDs）的6种亚型（包括氨甲酰磷酸合成酶I缺乏、精氨琥珀酸尿症等），通过降低血氨水平改善患者生存质量，被纳入《第一批罕见病目录》和《第四批鼓励研发申报儿童药品建议清单》。

二、核心功效与临床应用

• 核心功效
  降低血氨水平，预防和治疗高氨血症相关并发症（如脑病、生长发育迟滞）。

• 临床应用

  1. 适应症：用于长期治疗无法通过饮食控制（限制蛋白质摄入）或单纯补充氨基酸改善的尿素循环障碍患者。
  2. 适用人群：需终身用药（原位肝移植患者除外），尤其适用于2岁及以上儿童及成人。
  3. 联合管理：需配合低蛋白饮食及必需氨基酸补充，根据体表面积计算剂量（4.5~11.2 ml/m²/天），随餐分次服用。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  1. 常见：头痛、恶心、呕吐、腹泻。
  2. 代谢异常：可能引起代谢性酸中毒，需监测血氨、电解质及酸碱平衡。
  3. 长期风险：需警惕肝功能异常（如转氨酶升高）及肾功能监测。

• 禁忌与风险

  1. 绝对禁忌：对苯丁酸甘油酯或辅料过敏者。
  2. 慎用人群：严重肝肾功能不全患者需调整剂量；孕妇及哺乳期妇女安全性数据有限，需权衡利弊。
  3. 特殊提示：2岁以下婴幼儿需精确剂量调整（保留至0.1 ml），避免过量导致毒性。

• 注意事项

  1. 监测要求：定期检测血氨水平、肝肾功能及营养状态。
  2. 药物相互作用：避免与其他含苯乙酸类药物联用。
  3. 储存条件：25℃以下避光保存，开封后需在3个月内使用。

参考文献

1. 国家药品监督管理局（NMPA）批准文件（2023年6月）。
2. 尿素循环障碍诊疗指南及《罕见病研究》相关文献。
3. 苯丁酸甘油酯药品说明书（国药准字HJ20230071）。
4. 维健医药与Immedica Pharma合作声明（2020年）。

医疗建议声明：具体用药需在专科医生指导下进行，根据患者个体情况调整治疗方案。