造血干细胞移植是现在治疗很多血液系统疾病的重要方法，但不少人对它还有误解，比如觉得自体移植“绝对安全”、脐血移植“没用”，今天就把这些误区说清楚，讲讲不同移植方式的特点和实际价值。
很多人觉得自体造血干细胞移植“绝对安全”，其实这是误解——它用的是患者自己的干细胞，所以移植后免疫排斥的概率很低（不到5%），但它有严格的适应症：得患者骨髓功能正常，而且没被肿瘤细胞侵犯。另外，移植前要做“清髓性治疗”——大剂量的放化疗，这可能带来长期问题：约40%的人会出现性腺功能减退，还有继发性肿瘤的风险，每年大概0.5%-1.5%。
异基因移植的关键是找对供体。如果是HLA完全匹配的兄弟姐妹，3年生存率能到85%，但只有约30%的患者能找到这样的供体。如果用替代供体（比如HLA不全匹配的亲属或无关的人），急性移植物抗宿主病（GVHD）的发生率会升到40%-60%，其中重度GVHD的死亡率有20%-30%。还有，约15%的慢性GVHD患者需要长期用免疫抑制治疗，这会让机会性感染的风险增加3-5倍。
脐带血移植有优点也有缺点。优点是：第一，免疫原性低，HLA配型没那么严，4/6个位点匹配就行；第二，急性GVHD的发生率比骨髓移植低37%（美国血液学会2023年的数据）。但它的局限也明显：一份脐血里的CD34+细胞数量大概只有骨髓的1/10，所以植入会变慢——中性粒细胞恢复时间要多等7-10天；而且长期来看，免疫重建的速度慢，1年内严重感染的概率比其他移植方式高18%。
现在脐带血移植的用途比以前广了。除了治急性白血病、再生障碍性贫血这些常见的，2022年有个多中心研究发现，它治先天性免疫缺陷病（比如重症联合免疫缺陷），免疫重建的成功率能到92%。还有新的方法，比如把脐血和外周血干细胞一起用，在治疗重型再生障碍性贫血的Ⅱ期试验里，6个月完全缓解率有68%。
再说公共脐血库和自己存脐血的区别——效价比差很多。美国血液学会的数据显示，自己存的脐血，真正用到的概率不到0.04%，但公共库每年的检索成功率超过50%。从经济和实用角度看，捐献脐血更好：既能拿到优先配型的权益，还能通过更多人的捐献，提高整个群体的HLA配型成功率。比如中国的脐血库，每多1万份捐献样本，配型成功率能提升2.3%。
还要提醒大家，造血干细胞移植不是“万能的”，有明确的适用范围。比如β-地中海贫血这类单基因病，移植治愈率能到85%；但对实体肿瘤，效果就有限了——欧洲骨髓移植协会的数据显示，实体瘤患者移植后5年复发率还在40%-60%。所以医生得严格按疾病的指南来做决定。
最后想说，选干细胞来源的时候，得综合考虑疾病类型、HLA配型情况、经济能力这些因素。对大多数家庭来说，把脐血捐到公共库是更划算的选择——既能保留可能的医疗价值，又不用花高额的储存费，还能帮到更多人。
