培维索孟Pegvisomant

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  生物制品（重组人生长激素受体拮抗剂）
• 来源与性状
  通过重组DNA技术在中国仓鼠卵巢细胞中表达获得。性状为白色或类白色冻干粉末，需皮下注射使用。1999年首次在欧盟获批，2003年获FDA批准，是全球首个生长激素受体拮抗剂。
• 管理级别
  Rx-G（非管制处方药）
  原因：属于需严格临床监测的特殊生物制剂，但未列入麻醉/精神类药品管制目录。
• 临床价值
  精准干预药（P类）
  原因：专用于肢端肥大症患者胰岛素样生长因子-1（IGF-1）水平异常升高且对生长抑素类似物治疗无效的特殊群体。

二、核心功效与临床应用

1. 肢端肥大症治疗（EMA/FDA双适应症）

   • 适用于：手术失败/无法手术患者、生长抑素类似物治疗无效患者
   • 作用机制：通过竞争性阻断生长激素受体，降低IGF-1水平
   • 有效性：可使85%患者IGF-1水平恢复正常（NEJM 2000）

2. 特殊应用场景：

   • 妊娠期肢端肥大症（需严格风险-获益评估）
   • 生长激素过度分泌导致的糖尿病恶化

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用：

  1. 注射部位反应（30%患者出现硬结/红斑）
  2. 肝功能异常（ALT升高发生率约10%）
  3. 脂代谢紊乱（LDL升高发生率25%）
  4. 流感样症状（头痛、乏力等）

• 禁忌与风险：

  1. 孕妇（FDA妊娠C级，可能穿透胎盘）
  2. 严重肝功能不全（Child-Pugh C级禁用）
  3. 恶性肿瘤活跃期（可能干扰IGF-1监测）
  4. 需每月监测IGF-1水平和肝功能

参考文献

1. Trainer PJ, et al. Treatment of acromegaly with the growth hormone-receptor antagonist pegvisomant. N Engl J Med. 2000;342(16):1171-7.
2. van der Lely AJ, et al. Long-term treatment of acromegaly with pegvisomant. J Clin Endocrinol Metab. 2012;97(5):1583-7.
3. EMA评估报告EPAR: Somavert（文档编号EMEA/H/C/000409）
4. FDA说明书NDA 021106（2023年修订版）