很多人一听到白血病，第一反应就是“得赶紧找骨髓配型”，甚至将骨髓移植视为唯一的救命稻草。但实际上，白血病的治疗手段远不止骨髓移植一种，化疗作为经典且成熟的治疗方式，已经让无数患者实现病情缓解甚至临床治愈。骨髓移植有严格的适用边界，并非所有白血病患者都需要进行这项治疗，最终方案需要结合患者的病情类型、危险度、化疗反应、身体状况等多方面因素综合判断。
化疗：白血病治疗的“基础主力”，多数敏感类型可临床治愈
化疗是通过使用细胞毒性药物，针对性杀灭快速增殖的白血病细胞，阻止其在骨髓和血液中扩散的治疗手段。它之所以能成为白血病的常用治疗方式，核心原因是部分白血病类型对化疗药物高度敏感，规范治疗后可实现长期无病生存，达到临床治愈标准（通常指5年以上无病生存率≥90%）。
临床指南指出，儿童急性淋巴细胞白血病是化疗效果最好的白血病类型之一：低危和中危组患者通过长春新碱、柔红霉素、门冬酰胺酶、泼尼松组成的VDLP规范化疗方案，第一个疗程后病情缓解率可达95%以上，后续经过巩固和维持治疗（总疗程2-3年），5年无病生存率可分别达到90%和80%以上，大部分患者无需进行骨髓移植；成人急性髓系白血病中的M3型（急性早幼粒细胞白血病），通过全反式维A酸联合砷剂的靶向化疗方案，治愈率也能达到90%左右，同样不需要骨髓移植。
这里需要纠正一个常见误区：“化疗副作用大，不如直接做骨髓移植”。化疗确实可能引起恶心呕吐、脱发、骨髓抑制（白细胞降低易感染、血小板降低易出血）等副作用，但现代医学已通过止吐药、升白针、成分输血等辅助手段有效减轻这些反应，且对于化疗敏感的低危患者，化疗的风险远低于骨髓移植——骨髓移植需要进行预处理（大剂量化疗或放疗），可能导致严重感染、肝肾功能损伤，还可能出现移植物抗宿主病（供体免疫细胞攻击受体身体组织，严重时可危及生命），反而可能降低患者的生活质量和生存率。
骨髓移植的适用条件：仅针对“高危难控”的白血病患者
骨髓移植（临床更规范的表述是“造血干细胞移植”，包括骨髓、外周血、脐带血来源的干细胞移植）并非白血病的首选治疗，而是针对化疗效果不佳或复发风险极高的“高危难控”患者的补救手段。研究数据显示，全球范围内仅有约20%的白血病患者最终需要进行造血干细胞移植。
其严格的适用条件主要包括三类情况：复发难治性白血病，比如化疗后缓解但6个月内复发，或经过2个疗程规范化疗仍未完全缓解（骨髓中白血病细胞≥5%）的患者；伴有特殊高危染色体异常的白血病，比如成人急性淋巴细胞白血病伴有t(9;22)（费城染色体）、急性髓系白血病伴有inv(3)或t(3;3)染色体异常的患者，这类患者化疗效果差，复发风险高；化疗后微小残留病灶持续阳性的高危患者，微小残留病灶（MRD）是指化疗后骨髓中残留的少量白血病细胞（＜5%），若高危患者MRD持续阳性，说明白血病细胞未被完全清除，复发风险极高，需要进行骨髓移植。
此外，骨髓移植还需要满足两个前提：一是有合适的供体，包括亲缘供体（如父母、兄弟姐妹）或非亲缘供体（通过骨髓库寻找），配型相合度越高，移植成功的概率越大；二是患者身体状况能耐受，比如心、肝、肾等重要脏器功能正常，无未控制的严重感染（如败血症），否则无法承受预处理方案的副作用。
针对家属常问的“没有亲缘供体怎么办”，这里需要说明：非亲缘供体是重要补充，目前我国中华骨髓库的库容已超过300万份，多数患者能找到合适的非亲缘供体；对于儿童患者或体重较轻的成人，也可以选择脐带血造血干细胞移植，脐带血配型要求相对宽松，但细胞数量较少，成人患者可能需要双份脐带血。需要注意的是，造血干细胞移植属于高风险治疗手段，不能替代常规化疗，具体是否适用需由血液科医生团队评估。
白血病治疗方案的选择逻辑：“个体化评估”是核心
白血病治疗方案的选择并非“一刀切”，而是需要通过“分层评估-效果监测-可行性判断”的三步逻辑，制定个体化方案。
第一步：明确白血病类型和危险度分层。通过骨髓穿刺、免疫分型、染色体核型分析、基因检测等检查，确定患者属于急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病还是慢性白血病，同时根据细胞遗传学、分子生物学特征将其分为低危、中危或高危。比如儿童急性淋巴细胞白血病，若没有染色体异常、白细胞计数＜50×10⁹/L，属于低危组；若伴有t(9;22)染色体异常，则属于高危组。
第二步：评估化疗效果并调整方案。低危和中危患者先进行规范诱导化疗，2-3个疗程后复查骨髓穿刺和MRD：若达到完全缓解且MRD阴性，说明化疗敏感，继续进行巩固和维持化疗即可；若未完全缓解或MRD持续阳性，说明化疗效果不佳，需调整化疗方案或考虑骨髓移植。
第三步：评估骨髓移植的可行性。若患者属于高危类型或化疗效果不佳，医生会启动移植评估：首先联系骨髓库寻找供体，同时检查患者的心脏功能（如心电图、心脏超声）、肝功能（如转氨酶）、肾功能（如肌酐）、肺部情况（如胸部CT），排除严重脏器损伤；若供体找到且患者身体状况允许，再制定预处理方案，进行移植前准备。
这里举两个场景例子：场景一，一位6岁的儿童急性淋巴细胞白血病患者，经检查属于低危组，无染色体异常，医生采用VDLP化疗方案，第一个疗程后病情完全缓解，MRD阴性，后续进行巩固和维持化疗，总共治疗2年半，最终实现临床治愈，无需移植；场景二，一位35岁的成人急性髓系白血病患者，伴有t(3;3)染色体异常（高危），化疗2个疗程后仍未完全缓解，医生建议寻找非亲缘供体，3个月后找到配型相合的供体，患者脏器功能正常，无感染，遂进行骨髓移植，移植后1年MRD持续阴性，病情稳定。需要注意的是，特殊人群（如孕妇、老年患者）的治疗需在医生指导下进行，避免自行调整方案。
患者和家属需要注意的3个关键点
- 避免“盲目追求移植”。有些家属认为骨髓移植技术成熟，想直接给患者做移植，但对于化疗敏感的低危患者，移植的风险远高于化疗。比如儿童低危急性淋巴细胞白血病患者，化疗的5年无病生存率可达90%，而移植的5年无病生存率约为70%，且可能出现移植物抗宿主病，导致皮肤损伤、肝功能异常等长期并发症，反而降低生活质量。
- 积极配合规范治疗。化疗需要严格按照疗程进行，不可因为出现恶心呕吐、脱发等副作用而自行停药或减量。比如急性早幼粒细胞白血病患者，需要连续服用全反式维A酸3-6个月，若自行停药，可能导致白血病复发。同时，患者在化疗期间要注意防护，避免去人群密集的地方，防止感染；注意补充营养，多吃高蛋白、易消化的食物，减轻化疗对身体的消耗。化疗药物需在血液科医生指导下使用，不可自行购买或调整剂量。
- 关注长期随访。无论是化疗还是移植后，都需要定期复查。化疗患者需要每3-6个月复查骨髓穿刺、MRD、血常规；移植患者需要每1-3个月复查，持续2年，之后每半年复查一次。随访的目的是及时发现复发迹象，比如MRD由阴性转为阳性，此时需要及时调整治疗方案，比如再次化疗或进行二次移植。
针对患者常问的“化疗后缓解了还需要继续治疗吗”，这里需要明确：需要，白血病的治疗分为诱导缓解、巩固、维持三个阶段，诱导缓解只是让白血病细胞暂时被压制，巩固和维持治疗能进一步清除残留的白血病细胞，降低复发风险，比如儿童急性淋巴细胞白血病的维持治疗需要1-2年。
总之，白血病的治疗需要科学评估，骨髓移植并非唯一选择。患者和家属应相信医生的判断，积极配合规范治疗，才能最大程度提高治疗效果，改善生活质量。
