世界血友病日： 标准化治疗助血友病儿童敢闯未来

以“Dare to Dream – 友梦· 敢闯”为主题的2019年世界血友病日公益活动日前在广州举行，公益活动由中华慈善总会、北京血友之家罕见病关爱中心联合广州市慈善会发起，拜耳医药保健有限公司支持，旨在让更多的人了解血友病标准治疗的收益，并让血友病儿童不仅有更多的梦想，更希望他们在医保、慈善、医生及社会多方力量的关爱下能够像正常人一样拥有梦想，敢闯未来。

血友病是一种遗传性的终生性疾病，大部分患者自出生体内就缺少凝血因子，正常人习以为常的触碰就会导致出血，重症患者没有明显外伤也会发生“自发性”出血。85%的患者是缺少凝血因子VIII的A型血友病患者。长期反复的肌肉、关节出血会造成残疾，严重的出血甚至会死亡。

目前我国注册确诊的血友病患者约为30000例。来自中国罕见病联盟李林康执行理事长表示，近年来随着国家对罕见病的关注与支持，A型血友病的诊疗水平和相关医保政策得到很大程度的改善，多数患者出血后造成的疼痛和危及生命的问题已基本得到解决，如今患者更多的需求则是避免残疾。

对于儿童患者，我国常用预防治疗剂量为每公斤10个国际单位，每周两次，远低于世界血友病联盟（WFH）推荐的每公斤25-40国际单位，每周三次的预防治疗剂量。研究显示中国患者预防治疗频次低于2次/周的占76.5%。

鉴于血友病标准治疗的现状，2015年由中华慈善总会与拜耳公司共同设立了“中华慈善总会拜科奇Co-pay慈善援助项目”，帮助血友病患者得到规范治疗，避免残疾。中华慈善总会副秘书长邵家炎介绍说，“自2009年起中华慈善总会与拜耳公司共同设立血友病患者慈善援助项目至今已经十年，这十年间，从项目从只救助18岁以下的血友病儿童患者，到现在也援助包括18岁以上的血友病成人患者，血友病患者诊疗所需的药品费用将由医保、中华慈善总会、各地慈善会和患者共同承担，因此将大幅减轻京血友病患者及家庭的经济负担，也能够让更多的患者从小便得到标准的预防性治疗，从而保证他们可以和正常孩子一样念书、生活并对社会做出贡献。”

南方医院血液科孙竞教授推荐对甲型血友病患者使用标准剂量的预防治疗方案（25-40IU/kg体重，每周3次），他表示使用该剂量治疗方案的患者，其实体内VIII因子谷浓度只达到正常人1%的水平，标准剂量的预防治疗是以维持正常关节和肌肉功能、让血友病患者回归正常生活为目标，降低出血频率，延缓关节病变的进展，避免关节的不可逆损伤，从而让患者免于致残。从儿童期就接受标准剂量预防治疗的患者可以取得很好的临床疗效，能够像正常人一样健康生活和工作。

暨南大学南方药物经济学研究所所长，暨南大学蒋杰教授表示，“如今我国血友病治疗主要有两种方式，一种是采用出血时立即输入凝血因子止血的按需治疗方案；另一种则是患者在未发生出血的情况下，定期接受足剂量凝血因子注射，使患者血浆凝血因子水平持续在1%以上的标准预防治疗。从药物经济学的角度，虽然预防性治疗费用较高，但能明显减少出血、致残、住院手术、改善生活质量，是一种比按需治疗更具性价比的治疗方案。尤其是对于血友病患儿，预防性治疗将使血友病的管理从‘治病救命’转换为‘慢病管理模式’，使患儿可以和正常孩子一样跑闹、生活。”

主办方北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛说，作为血友病患者的他，儿时就坐上轮椅几乎没有什么梦想，但看到血友病患者的生活质量逐步改善，可以享受更多的童年欢乐，像正常的孩子一样有梦想敢跑敢闹。也希望能够通过社会各方的关注与支持血友病患者，让他们“友梦敢闯”。

广州市慈善会自2011年4月26日广州市慈善会和中华慈善总会联合启动“为生命续航——血友病儿童援助项目”，旨在帮助参加广州市职工医保、城乡社会医疗保险，患有血友病的患者获得治疗，减少关节损伤的发生，提高生活质量；2015年3月26日启动“为生命续航——血友病援助项目”新模式正式，将救助范围由儿童扩大到了成人，并对该人群的患者进行一定比例资金的援助；2016年1月广州市慈善会与南方医院、中华慈善总会办联合启动“为生命续航——血友病援助项目一站式结算启动仪式”， 优化救助流程，既减轻患血友病困难群众支付治疗费用的压力；又减少救助环节，实现受助患者“随来随看，随走随结”，切实减少救助环节、提高救助效率。2011年4月至2018年12月该项目，共援助价值达3267多万元，其中援助药品价值700多万元，资助金额2567万元（中华慈善总会资助2186万元，广州市慈善会资助381万元），累计资助1.4万多人次。

关于血友病

全世界约有40万血友病人6且在很大程度上为一种遗传性疾病，在形成血凝块过程中所需要的凝血因子VIII或凝血因子VIX缺乏。因子Ⅷ缺乏的A型血友病是最常见的血友病类型，目前，A型血友病发病率为每5000名存活男婴中有1例患病。A型血友病可能导致出血时间延长或自发性出血，特别是发生在关节、肌肉或内部器官，长期可导致患者残疾。

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