为再障患儿注入生命活力

——2014儿童重型再生障碍性贫血规范化治疗全国论坛在广州召开

3月22日，由赛诺菲（中国）携手我国权威专家，在广州召开“2014儿童重型再生障碍性贫血规范化治疗全国论坛”。同时，为提升公众和临床医生对再生障碍性贫血（aplastic anemia， AA，简称再障）疾病的正确认知，全国首家再障专业知识网站——再生障碍性贫血疾病认知教育平台（

www.aa.medlive.cn）在本次论坛中宣布上线。再障疾病初期难以察觉，一旦急速进展就会猝不及防、危及患者生命。中国再生障碍性贫血（AA）患者发病率为0.74/10万人，重度再生障碍性贫血（SAA）发病率为0.14/10万人。再障的发病年龄呈现10-25岁及>60岁两个高峰。10-25岁的青少年儿童是重型再障的主要发病人群。首都医科大学附属北京儿童医院吴敏媛教授，上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心汤静燕教授，中国医学科学院血液病医院竺晓凡教授，中山大学附属孙逸仙纪念医院方建培教授等血液专家出席了本次会议。其中，中国医学科学院血液学研究所血液病医院儿童血液病诊疗中心陈晓娟教授在论坛媒体交流会议中，进行了以儿童重型再生障碍性贫血疾病认知和规范化治疗为主题的演讲。

首都医科大学附属北京儿童医院吴敏媛教授指出，由于再障在发病初期症状并不明显，人们往往会轻视再障的早期症状而错过最佳治疗时机。社会认知度低、规范治疗依从性差、疾病负担沉重是儿童重型再障领域共同关注的三个核心。其中，规范治疗是重型再障的关键要素，目前免疫治疗是近年来得到充分肯定，并取得显著疗效的再障治疗方案。国际临床数据肯定了以抗胸腺细胞免疫球蛋白（r-ATG）即复宁为代表的免疫治疗的价值。

提升再障认知

再障是一种由多种病因引起的造血功能衰竭性疾病，最终导致患者体内全血细胞的数量减少。重型再障起病急骤，进展迅速，病情严重，常以出血和感染、发热为首发症状。例如，患者出现严重鼻出血、视物不清、头痛、恶心、呕吐，常是致命性颅内出血的先兆表现，若不及时就医，往往会剥夺患者生命。重型再障患者还会合并非常严重的感染。严重感染可加重出血，而出血容易继发感染，同时，出血和感染又加重了贫血，成为恶性循环的梦魇。

近年来，再障疾病发病率有上升趋势，然而，公众对重型再障疾病正确认知却严重不足。有些儿童一旦患病，家里就盲目绝望。再障疾病虽然凶险，但其实它是一种良性疾病。通过及时、规范的治疗可以扼住重型再障病魔的咽喉，甚至实现治愈。

专家表示，儿童重型再障的及时诊断和早期规范治疗，比预防更为重要，儿童重型再障治疗不宜拖延。目前国际上权威的专家的共识是：重型再障的治疗越快越好，越早越好，而且要尽早到正规的、有治疗经验的医疗中心救治。

专家特别提示，如果儿童及年轻患者出现身材矮小、咖啡斑及骨骼异常，常提示可能为先天性再障，家长应该警惕。对于诊断为重型再障的儿童患者，应及时到有再障治疗经验的医院开展积极规范的治疗。

规范再障治疗

坚持规范化的治疗是对抗儿童重型再障的首要关键因素。我国《再生障碍性贫血诊断治疗专家共识》中，将造血干细胞移植和免疫抑制疗法推荐作为重型再障的标准治疗。近年来，随着国内外学者对再生障碍性贫血的免疫发病机制有了更深的认识，随着造血干细胞骨髓移植技术的改进以及免疫抑制治疗的成熟运用，再障患者的近期疾病缓解率以及远期生存均获得了显著改善。

吴敏媛教授指出，对于儿童重型再障患者，一部分是免疫异常导致的，另一部分是先天性的。儿童先天重型再障如能进行同胞配型相合的骨髓移植就能取得非常好的治疗效果。关于后天的重型再障患者，由于我国长期实行独生子女政策以及国内干细胞库储备不足，患者要获得相合的同胞供体非常之难。所以，对大部分儿童患者来说，所采取的常规治疗基本上是免疫疗法。通过免疫治疗也能得到良好的治疗效果。

临床研究结果显示，即复宁免疫抑制治疗有效率达70-80%，5年总生存率80-90%，其疗效与同胞相合骨髓移植相似。由于具有抗体谱广，抗原特异性等特点，即复宁被中外血液病权威指南共同推荐为再生障碍性贫血的一线治疗。迄今为止，抗胸腺细胞免疫球蛋白（ATG）即复宁是唯一在中国获准用于治疗再生障碍性贫血的进口ATG产品。

关注患者负担

儿童重型再障患者家庭还面临着疾病经济负担沉重的现实，这也正是儿童重型再障疾病领域所共同关注的重要问题之一。

规范化治疗期间，重型再障儿童患者支持治疗和药物治疗所需一次性费用较高，但后续的治疗费用相对较少。并且可显著改善患者的预后，约有超过75%的患者将会长期存活。而部分经济困难的儿童患者家庭由于难以支付前期的治疗费用，要么延误病情影响治疗效果，要么由于没有及时得到规范治疗而出现严重感染或死亡，甚至有部分儿童患者中途放弃治疗。

专家指出放弃治疗的儿童患者生存期很短，对生命的放弃让人非常痛心。而突破沉重的经济负担困境，还需要政府和社会给予更多关注和支持，从而给予儿童患者更多生存希望。

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