帕利泊芬Padeliporfin

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品（光敏剂类抗肿瘤药）
• 来源与性状
  帕利泊芬（Padeliporfin）是一种人工合成的光敏剂，通过静脉注射给药。其分子结构设计用于在特定波长激光激活下产生局部光化学反应，选择性破坏肿瘤血管系统。该药物是血管靶向光动力疗法（VTP）的核心成分，通过光敏作用精准作用于病灶区域。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G），需在专业医疗监督下使用。因其仅用于特定肿瘤的介入治疗，且需结合激光设备操作，未涉及麻醉、精神或毒性成分，故不纳入管制药物范畴。
• 临床价值
  精准干预药（P）。作为光动力疗法的增敏剂，帕利泊芬针对低级别上尿路尿路上皮癌（UTUC）展现高靶向性，在3期临床试验中实现86%的完全缓解率，为保留器官功能提供微创治疗选择。

二、核心功效与临床应用

• 作用机制
  静脉注射后，帕利泊芬选择性蓄积于肿瘤血管内皮细胞，经特定波长（如740nm）激光激活后产生活性氧，引发肿瘤血管栓塞及细胞凋亡，同时最大限度减少周围正常组织损伤。
• 适应症
  低级别上尿路尿路上皮癌（UTUC）的局部治疗，尤其适用于需保留肾脏功能的患者。临床数据显示，联合激光光纤内镜治疗可使86%患者达到完全缓解。
• 治疗方案
  1. 诱导治疗阶段（ITP）：通过内镜引导将激光光纤定位至肿瘤部位，激活帕利泊芬进行局部消融。
  2. 维持治疗阶段（MTP）：根据疗效评估进行重复治疗以巩固效果。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用
  局部反应：治疗区域疼痛、水肿或短暂性血尿（与激光能量分布相关）；
  全身反应：光敏性皮肤反应（需避光48小时）、短暂性肝功能指标异常。

• 禁忌与风险
  1. 对卟啉类化合物过敏者禁用；
  2. 严重肝功能不全者慎用（需监测转氨酶水平）；
  3. 治疗前后48小时内需严格避光，防止全身性光毒性反应；
  4. 妊娠及哺乳期安全性尚未确立。

• 操作警示
  必须由经过VTP技术培训的泌尿外科医师操作，激光参数需根据肿瘤大小及位置个体化调整。

参考文献

最新3期临床试验（ENLIGHTED研究）证实，帕利泊芬联合VTP疗法在低级别UTUC治疗中实现86%完全缓解率，相关数据截至2024年4月29日。具体治疗方案及安全性需严格遵循临床试验协议，患者需在专科医疗中心接受治疗。