白消安Busulfan

核心定义

一、药物基本属性

药品分类
化学药品（烷基磺酸盐类烷化剂）

来源与性状
白消安为白色结晶粉末，化学成分为1,4-丁二醇二甲磺酸酯，属双功能烷化剂。自20世纪50年代起用于临床，是首个用于慢性粒细胞白血病（CML）的口服化疗药物。其作用机制为与DNA双链形成交联，干扰细胞复制，选择性抑制骨髓中异常增生的髓系细胞。

管理级别
非管制处方药（Rx-G）。因属于化疗药物，需严格遵循剂量监控和临床指导，但未纳入麻醉、精神或毒性药品管制范畴。

临床价值
首选药（F）与限制使用药（H3）。作为慢性粒细胞白血病的经典治疗药物，在异基因造血干细胞移植预处理方案中仍为核心药物。但因长期使用可致严重肺纤维化及继发恶性肿瘤风险，现多用于特定患者群体或联合治疗方案。

二、核心功效与临床应用

1. 慢性粒细胞白血病（CML）：用于慢性期控制白细胞计数，尤其对羟基脲耐药或不耐受者。
2. 异基因造血干细胞移植预处理：高剂量白消安联合环磷酰胺或氟达拉滨，清除患者骨髓细胞，为移植物植入创造条件。
3. 原发性骨髓纤维化及真性红细胞增多症：缓解脾肿大及骨髓异常增生症状。

三、使用禁忌与注意事项

副作用

• 骨髓抑制：全血细胞减少（白细胞、血小板、血红蛋白下降），需定期监测血常规。
• 肺毒性：间质性肺炎、肺纤维化（发生率约4%-6%），表现为干咳、呼吸困难，可迟发于停药后数月。
• 肝损害：转氨酶升高、肝静脉闭塞病（VOD），尤其在大剂量预处理方案中风险显著。
• 其他：皮肤色素沉着、高尿酸血症、性腺功能减退及继发恶性肿瘤（如急性白血病）。

禁忌与风险

• 绝对禁忌：对药物过敏、妊娠或哺乳期、严重骨髓抑制未控制者。
• 相对禁忌：活动性肺部疾病、肝功能不全、既往接受过胸部放疗。
• 特殊提示：老年患者及儿童需调整剂量；治疗期间需预防高尿酸肾病（如充分水化、别嘌醇使用）。

参考文献

（依据专业文献及临床指南综合整理）