贝组替凡Belzutifan

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品（小分子抑制剂）
• 来源与性状
  贝组替凡由美国默沙东公司研发，是一种口服选择性缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂，剂型为片剂。其作用机制为通过抑制HIF-2α的活性，阻断肿瘤细胞在低氧环境下的增殖与代谢适应。该药物于2021年8月获美国FDA批准上市，为首个针对HIF-2α的靶向疗法。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G）。因需严格监控疗效与毒性，需凭专业医生处方使用，但未涉及麻醉、精神或毒性成分，不属于管制类药品。
• 临床价值
  精准干预药（P）。用于治疗与VHL综合征相关的特定肿瘤（如肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤及胰腺神经内分泌肿瘤），针对HIF-2α通路异常激活的分子机制，实现靶向治疗。

二、核心功效与临床应用

• 适应症
  1. VHL综合征相关肾细胞癌（RCC）：抑制肿瘤生长并减少转移风险。
  2. 中枢神经系统血管母细胞瘤：控制瘤体进展，改善神经功能。
  3. 胰腺神经内分泌肿瘤：延缓病情进展，延长无进展生存期。

• 扩展应用（研究阶段）
  临床试验探索其在其他HIF-2α高表达的实体瘤（如结直肠癌、肝癌）中的潜力。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  1. 血液系统：贫血（发生率约70%）、血红蛋白降低。
  2. 全身反应：疲劳（40%）、头痛、头晕。
  3. 代谢异常：低氧血症（需监测血氧饱和度）。
  4. 胃肠道：恶心、便秘。

• 禁忌与风险

  1. 妊娠期禁用：具有胚胎毒性，需在治疗期间及停药后1周内采取有效避孕措施。
  2. 严重贫血或低氧血症患者慎用：可能加重病情，需定期监测血常规与血氧水平。
  3. 药物相互作用：避免与强效CYP3A4抑制剂/诱导剂联用，可能影响血药浓度。

重要提示：具体用药方案需由肿瘤科医生根据患者个体情况制定，治疗期间需严格遵循医嘱并定期评估疗效与安全性。