血液系统疾病是一类累及造血系统及血液成分的疾病，涵盖白血病、淋巴瘤等恶性疾病，以及再生障碍性贫血等良性疾病。传统治疗多依赖化疗、放疗，虽能抑制病变细胞，但因“无差别攻击”正常细胞，常伴随脱发、恶心呕吐、免疫功能下降等严重副作用，部分复发难治性患者甚至面临无药可用的困境。生物疗法的出现为这类患者带来了新希望，它通过利用生物制剂或生物技术精准调节机体自身免疫反应，实现对病变细胞的靶向清除，兼具疗效与安全性优势。
生物疗法的核心逻辑——为何能精准“打击”病变细胞？
人体免疫系统本就具备识别和清除异常细胞的能力，但血液系统疾病患者的免疫功能往往存在缺陷：要么免疫细胞无法识别病变细胞（如肿瘤细胞伪装自身逃避攻击），要么免疫细胞活性不足难以对抗病变。生物疗法的核心就是通过“改造免疫细胞”或“补充生物制剂”，修复或增强免疫系统的靶向杀伤能力。根据相关医学共识，生物疗法的靶点特异性可达90%以上，远高于传统化疗的30%-40%，这也是其副作用相对较小的关键原因。
生物疗法的两大核心分类——细胞疗法与非细胞疗法
生物疗法并非单一治疗手段，而是包含多种技术的治疗体系，临床中主要分为细胞疗法和非细胞疗法两大类，不同类型的作用机制与适用场景存在显著差异。
细胞疗法：让免疫细胞变身“抗癌特种兵” 细胞疗法是通过采集患者自身或健康供者的免疫细胞，在体外进行培养、扩增或基因修饰，使其具备更强的靶向杀伤能力后回输患者体内。其中，CAR-T细胞疗法是目前应用最成熟的细胞疗法之一。CAR-T即嵌合抗原受体T细胞，简单来说，就是给T细胞装上“导航系统”（嵌合抗原受体），让它能精准识别肿瘤细胞表面的特定抗原（如CD19、BCMA）。根据最新临床研究数据，针对复发难治性大B细胞淋巴瘤患者，CD19靶向CAR-T细胞疗法的客观缓解率可达72%，完全缓解率超过50%，部分患者甚至能实现5年以上无病生存。除CAR-T外，细胞疗法还包括自然杀伤细胞（NK细胞）疗法、树突状细胞疫苗等，但目前应用范围较窄，多处于临床试验阶段。需要注意的是，细胞疗法属于精准治疗手段，不能替代传统化疗，且可能引发细胞因子释放综合征（如发热、低血压、呼吸困难）、神经毒性等不良反应，需在具备资质的医疗机构由专业团队监护实施。
非细胞疗法：用生物制剂“调控”免疫反应 非细胞疗法主要通过输注生物制剂发挥作用，常见类型包括单克隆抗体和细胞因子，二者的作用机制截然不同。
- 单克隆抗体：就像“精准导弹”，能特异性结合肿瘤细胞或免疫细胞表面的抗原，阻断病变信号或激活免疫杀伤。比如利妥昔单抗（通用名）是针对CD20抗原的单克隆抗体，常用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤。根据相关诊疗指南，利妥昔单抗联合低剂量化疗，可将老年淋巴瘤患者的5年生存率提高15%-20%，且副作用发生率较传统高强度化疗降低30%。此外，针对BCMA抗原的单克隆抗体已被批准用于多发性骨髓瘤的治疗，为复发难治性患者提供了新选择。
- 细胞因子：是一类调节免疫细胞活性的小分子蛋白质，常见的有干扰素、白细胞介素-2。它的作用更像“免疫调节剂”，能增强免疫细胞的增殖和杀伤能力。比如干扰素可用于慢性粒细胞白血病的辅助治疗，帮助维持病情缓解，但因其可能引发发热、乏力、骨髓抑制等副作用，目前已逐渐被靶向药物替代，仅用于特定耐药患者。需要强调的是，单克隆抗体和细胞因子均属于生物制剂，具体是否适用需咨询血液科医生，特殊人群（如孕妇、肝肾功能不全者）需进行严格风险评估。
生物疗法的适用与禁忌——哪些患者能受益？
生物疗法虽具优势，但并非“万能药”，其适用人群需满足特定条件，禁忌人群使用可能引发严重风险。 适用人群：第一，复发难治性血液系统恶性肿瘤患者，即传统化疗、放疗无效或复发的患者（如CAR-T细胞疗法主要用于化疗失败的B细胞白血病患者）；第二，无法耐受传统化疗副作用的老年患者或体弱患者（如单克隆抗体联合低剂量化疗适合70岁以上淋巴瘤患者）；第三，存在明确靶向抗原的患者（如CD19阳性、BCMA阳性的肿瘤患者）。根据相关临床应用指南，这类患者接受生物疗法的有效率比无靶向抗原者高40%以上。 禁忌人群：第一，严重免疫功能缺陷者（如艾滋病患者、长期服用免疫抑制剂者），回输的免疫细胞可能无法发挥作用，反而增加感染风险；第二，合并未控制的严重感染（如败血症、肺炎），生物疗法可能加重感染；第三，重要脏器功能衰竭者（如心力衰竭、肝衰竭），无法耐受治疗带来的身体负担。特殊人群如儿童血液系统疾病患者，使用生物疗法需参考儿童专用临床试验数据，不可直接套用成人方案。
关于生物疗法的常见误区与解答
很多人对生物疗法存在认知偏差，以下是临床中患者最常问的三个问题：
- 误区一：“生物疗法没有副作用，比化疗更安全”？解答：生物疗法并非没有副作用，只是副作用类型与化疗不同。细胞疗法最常见的副作用是细胞因子释放综合征，轻症表现为发热、乏力，重症可能出现低血压、呼吸衰竭；单克隆抗体可能引发过敏反应、免疫相关器官损伤（如甲状腺功能减退）。不过，生物疗法的副作用多为可控，通过提前预防和及时处理，大部分患者能顺利完成治疗。
- 误区二：“所有血液系统疾病都能用生物疗法”？解答：并非如此。生物疗法的应用需依赖靶点或免疫功能基础，比如良性血液疾病如缺铁性贫血，通过补铁即可治愈，无需使用生物疗法；而再生障碍性贫血患者，仅在促造血治疗无效时，才考虑使用免疫抑制类生物制剂。此外，部分血液系统疾病（如急性髓系白血病）因缺乏明确的靶向抗原，生物疗法的疗效并不理想。
- 误区三：“生物疗法费用太高，普通人用不起”？解答：目前部分生物疗法（如利妥昔单抗）已纳入医保，患者自付比例大幅降低；CAR-T细胞疗法虽费用较高，但部分地区已开展医保谈判，且部分药企提供慈善赠药政策。患者可咨询主治医生或医保部门，了解具体报销和援助情况，不要因费用问题盲目放弃治疗机会。
选择生物疗法的关键注意事项
如果患者考虑使用生物疗法，需注意以下三点：第一，必须在正规医疗机构的血液科或肿瘤科就诊，由医生评估病情、靶向抗原表达情况及身体状况，制定个性化治疗方案，不可轻信非正规渠道的宣传；第二，治疗前需完善相关检查，如免疫功能检测、脏器功能评估、感染筛查，排除治疗禁忌；第三，治疗后需定期随访，监测免疫功能、病情缓解情况及副作用，如出现发热、头痛、呼吸困难等症状，需立即就医。
生物疗法的出现是血液系统疾病治疗的里程碑，但它并非终点。随着生物技术的不断进步，更安全、有效的生物疗法（如通用型CAR-T细胞疗法、双特异性单克隆抗体）正在临床试验中，未来有望让更多患者受益。作为患者或家属，应科学认识生物疗法，在医生指导下做出理性选择，才能更好地对抗疾病。
